基因新闻 第210页

图片摘自：www.healthandfitnesstalk.com

2016年7月31日 讯 /生物谷BIOON/ –由于捐献器官来源严重短缺，如今梅奥诊所的科学家开了一种新型疗法来治疗肝脏疾病的患者，相关研究发表在了国际杂志Science Translational Medicine上，文章中研究者在不采用器官移植的前提下，利用了一种新型方法来纠正患者机体的代谢障碍。

研究人员检测了特殊基因疗法对患有1型遗传性酪氨酸血症(hereditary tyrosinemia type 1， HT-1)的猪的治疗效果，1型遗传性酪氨酸血症是一种由于特殊酶类缺失引发的机体代谢障碍，该病的常见疗法就是利用特殊用药方案来治疗，但对于很多患者都没有效果，而且长期用药的安全性也是未知的。

研究者Raymond Hickey博士说道，肝脏移植是彻底治疗1型遗传性酪氨酸血症的唯一疗法，1型遗传性酪氨酸血症往往会伴随进行性的肝脏疾病；因此利用新方法来治疗HT1和其它代谢疾病获将可以帮助患者避免进行肝脏移植，并且可以拯救许多患者的生命。

通过基因疗法治疗，被纠正的肝脏细胞就会被移植到患病肝脏中从而正常产生特殊酶类，研究者表示，这种疗法是利用患者自身细胞的细胞移植疗法的一种新形式，因此患者并不需要服用免疫抑制药物，同时还能避免免疫抑制药物所带来的副作用。在猪体内进行这种基因疗法就可以改善猪HT1的症状，从而有效抑制肝脏衰竭的发生，同时利用核成像技术也可以通过一种非侵入性的成像过程来帮助科学家们有效监测纠正细胞的繁殖扩散情况。

最后研究者Hickey表示，遭受先天性肝脏代谢紊乱的儿童或许会因这种新型基因疗法而获益，目前有超过五分之一患儿的肝脏移植都是因为代谢疾病的影响。本文研究中，研究者还检测了利用细胞运输慢病毒载体治疗肝脏疾病的效果，慢病毒载体是一种传统用于治疗血液障碍的疗法载体。（基因宝jiyinbao.com）

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在当前医疗体系之下，人类基因组发挥的影响力十分有限，因为它面临着一些基本的挑战：供应商无法及时接收到相关资源，揭示日益复杂的基因组数据；许多医院和实验室缺乏信息学和基因组专业知识，无法进行高通量测序的构建和处理工作；基因组研究人员往往得不到有用的临床数据，将 DNA 与人类健康联系起来。针对这一现状， Phosphorus 致力于创建一个基因组数据网络，从而让供应商、研究人员和患者来了解人类基因组的力量并加以利用。

7月27日，Phosphorus 宣布完成1000万美元A轮融资，由FirstMark Capital领投，公司创始人及另外几个天使投资人参投。公司计划利用本轮融资壮大公司计算机科学家、工程师和遗传学家团队，推动新的临床试验及软件产品开发。

Phosphorus今年刚从基因组公司Recombine分拆出来，由Recombine联合创始人兼CEO Alexander Bisignano率领部门内的计算机科学家和工程师团队成立了这一新公司。之前，Recombine 进行了一个医学测试，将备孕夫妻的基因进行测序，这样就能了解任何潜在的可能影响未来孩子的遗传性疾病或隐性突变。去年，Recombine以8500万的价格被CooperSurgical 收购，这一医学测试也一并出售给了CooperSurgical，但Recombine保留了测试的软件平台和数据地图。所以现在，Phosphorus 仍可以利用相关数据地图资源。

Phosphorus进行的FertilityMap研究能够测试夫妻任何可能的不孕迹象，客户可以根据测试结果采取相应的预防措施，防止任何潜在的不孕不育。此外，相关研究人员也可以使用这一产品开展自己的研究。生育诊所和直接客户也可以利用其中的数据和必要的资源。

Bisignano在本次声明中说道：“我们创建 Phosphorus，让它在新一代计算生物学网络占据枢纽位置。我们的目标就是要建立一个平台，让世界各地的实验室能够更方便地提供先进的基因测试，帮助实现更准确的患者诊断结果。”

未来，Phosphorus还将继续同CooperSurgical进行合作，为Recombine的商业性测试产品交付提供支持。（基因宝jiyinbao.com）

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2016生殖医学发展前沿论坛——健康发育与生殖研究

会议时间：2016.08.19-2016.08.20     会议地点：上海

会议详情： http://www.bioon.com/z/2016repro-med/

12月5日，国际学术期刊Molecular Therapy发表了我所丁秋蓉研究组的最新研究成果“Prevention of Muscle Wasting by CRISPR/Cas9- mediated Disruption of Myostatin In Vivo”。该研究针对肿瘤病人中存在的严重肌肉萎缩病症，提出通过CRISPR在体特异靶向敲除肌肉组织中的肌生成抑制素（myostatin）达到延缓肌肉萎缩的治疗目的。

  恶病质（cachexia）可见于多种疾病，其中以肿瘤伴发的恶病质最为常见。肿瘤恶病质是许多癌症患者（尤其是在疾病晚期阶段）所显示的一种消耗型综合征，表现为尽管有足够的营养摄入，但是仍发生骨骼肌的大量损失（同时伴随有或不伴随脂肪的减少），导致生活质量和生存率的严重下降。

 在此项研究中，研究生韦余达等在丁秋蓉研究员的指导下通过SaCRISPR/Cas9针对在恶病质中被激活进而诱导肌肉蛋白降解的myostatin信号通路，通过在体靶向敲除肌肉中的myostatin达到了部分缓解恶病质的效果。选择myostatin作为靶点的主要原因为：1）myostatin信号通路为肌肉生长发育的负调控因素。已发现天然携带myostatin功能缺失突变的自然人，除肌肉系统强壮外，临床上没有发现其他严重不良影响，靶向安全性有所保证；2）前期的系列小鼠和临床试验证明myostatin信号通路在恶病质中起关键作用，而针对myostatin的单抗目前正处在临床试验期（针对胰腺癌病人的恶病质治疗）；3）myostatin主要由肌肉细胞分泌，主要作用方式是自分泌/旁分泌方式，因此局部肌肉微环境中的myostatin浓度降低便能在恶病质发生情形下保留部分肌肉功能。

  基于此，韦余达等利用肌肉特异启动子启动SaCas9（staphylococcus aureus cas9）的表达，包装入腺相关病毒载体（AAV）后，通过定点注射小鼠腓肠肌组织靶向小鼠Mstn基因（编码myostatin蛋白），在肿瘤诱导的恶病质小鼠模型中观察到骨骼肌功能的显著恢复（相比未靶向组小鼠，平均骨骼肌重量提高9%，平均抓力提高25%，并且在注射点处切片染色发现肌纤维萎缩得到明显缓解）。研究作为一个验证性实验，提示利用基因编辑特异靶向敲除肌肉组织中的myostatin可以作为防治恶病质的一个潜在基因疗法，而进一步提高体内靶向效率、全面评估靶向安全性将有助于其真正的临床转化。

 该研究获得了中科院上海生科院营养所、中山医院、华东师范大学等支持以及中科院百人计划、国家青年千人计划和上海浦江人才计划的相关资助。

论文链接：http://www.nature.com/mt/journal/v24/n9/full/mt2016172a.html

基因编辑特异靶向肌肉组织MSTN治疗恶病质的分子机制

北京7月28日，总部位于厦门的肿瘤精准检测企业艾德生物，今天与世界知名企业默克公司签署了一项合作协议，启动默克—艾德生物“精确检测，精准治疗”项目。该项目将致力于结直肠癌检测中新型RAS液体活检在全球的开发和推广，以及肿瘤组织RAS检测在中国大陆的推广，为结直肠癌患者提供最佳的、及时的个体化诊疗方案，改善治疗现状。

目前，因肿瘤组织的RAS检测并未得到广泛开展，尤其是在二三线城市或医疗水平欠发达地区更是缺乏，且存在地区间、医院间、检测方法及流程的较大差异，导致中国结直肠癌患者RAS基因检测率较低，极大地影响了结直肠癌患者的诊断和个体化治疗方案的选择。默克与艾德生物的合作，能够进一步推广RAS检测在各级医院的标准化和流程化，造福更多结直肠癌患者。（基因宝jiyinbao.com）

二代测序还未唱罢，三代测序就已登台。

上周，北京希望组宣布完成由经纬中国和赛富投资领投、清科创投跟投的近亿元人民币A轮融资。12月12日，英国公司Oxford Nanopore Technologies宣布在最近一轮融资中获得了1亿英镑（合计1.26亿美元）融资。

12月13日，第三代基因测序仪开发商、深圳市瀚海基因生物科技有限公司市场营销副总监康炎向21世纪经济报道记者透露：“目前，瀚海的融资额已过亿，前阵子还获得了深圳科创委提供的4000万元补助。”

如今，三代基因测序公司在资本市场上开始崭露头角。不过，与目前主流的二代测序相比，三代测序仍存在错误率高、成本高、现有生物信息学分析软件不丰富等问题，商业应用很难开展。在未来几年，二代测序或依旧占据主流地位。

频获融资

基因测序已经历了三代技术革命，主要有一代测序（Sanger测序）、二代测序（illumina和Life Tech）、三代测序（单分子测序）。

其中，二代测序应用最为广泛，如华大基因等公司采用；一代测序虽然通量有限，但出于精确度高，仍然占据部分市场。三代测序，即无需PCR扩增的单分子测序技术也已问世。

康炎告诉21世纪经济报道记者：“三代测序的原理在2003年就发表了，由于太超前，卖得不是很好。现在市场中有三种技术路线，共同的优点是不需要扩增PCR，也不需像二代测序一样建库。”

国外布局三代测序的主要有三家，Helicos公司的Heliscope单分子测序仪、Pacific Biosciences公司的SMRT技术和Oxford Nanopore Technologies公司的纳米孔单分子技术。其中，Helicos公司由单分子测序领域泰斗级人物Stephen Quake教授于2004年创办，并于2012年破产。

国内企业也在加速三代测序技术的研发。去年10月底，瀚海基因公布了基于 Helicos 技术研发的专门用于临床的第三代单分子测序仪 GenoCare 原理样机，中科院北京基因组研究所与浪潮基因组科学联合实验室也在共同研制国产三代基因测序仪。

“两家外资公司的技术通量低、读长长，做病毒、细菌全基因组测序较好，但传统的无创产筛等医学应用做不了。瀚海的产品不适合做超长读长的测序，但是通量高，跟他们的技术是互补的。”康炎进一步说。

三代测序的研发成本也不低。以此次获得1亿英镑融资的Oxford Nanopore Technologies为例，其融资总额达到了3.51亿英镑。

国内企业也一样。截至2016年初，成立仅三年的瀚海基因通过三轮融资和政府拨款，共计获得1.2亿元融资。不久前，深圳市2016年海外高层次人才“孔雀团队”（第一批）名单公示，瀚海基因位列其中，再获4000万元资助。

据康炎透露：“三代测序的研发成本很高，单一技术都需要上亿投入。我们还在继续融资。”

商业化为时过早

虽然已经出现了样机，但国产三代测序仪还没实现商业化，外资测序仪的商业化也处于起步阶段。

高特佳投资执行合伙人王海蛟认为：“三代测序技术还在优化。其中最主要的问题是精度达不到要求，这使得其短期内商用价值不大。”

兴证医药研报也指出，第三代基因测序存在缺陷：单读长错误率依然偏高，错误率在15%-40%，而二代测序的错误率低于1%。

康炎坦言：“错误率现在还在逐步解决，英国企业的错误率是50%左右，美国13%以上，但瀚海的技术路线类似二代测序，错误率也快接近二代测序水平。”

另外，三代测序技术成本较高，二代Illumina的测序成本是每100万个碱基0.05-0.15美元，三代测序成本是每100万个碱基0.33-1.00美元；生信分析软件不够丰富；依赖DNA聚合酶的活性等问题。

不过，三代测序的测序仪价格和测序成本降幅很快。Pacific Biosciences2011年推出第一台三代测序仪PacBio RS，在美国价格为80万美金，而在2015年生产的sequel测序仪价格则降到35万美金。预计未来5年内，三代测序能达到100美元全基因组测序的价格，远低于现在1000美元的费用。

“成本高主要因为进口价格高，国产设备研发完成就可以降低。明年上半年，我们的设备会进医院系统试用、测试，”康炎告诉21世纪经济报道记者，“总有一天会与二代测序持平，但需要5到10年的时间。而在科研领域，现在三代已经可以超越二代。”（生物谷Bioon.com）

以《自私的基因》闻名于世的英国著名公共知识分子、皇家科学院院士理查德·道金斯（Richard Dawkins）。  东方IC 资料

在6月的英国脱欧公投中，52%的英国人支持脱欧，48%选择留欧。公投结果也令英国留欧派“不服”。已有数百万英国人签署请愿书要求举行第二次公投。

尽管新任首相特蕾莎·梅一再强调不会举行第二次公投，留欧派依旧十分顽强。比如以《自私的基因》闻名于世的英国著名公共知识分子、皇家科学院院士理查德·道金斯（Richard Dawkins）。

据最新一期的英国《新政治家》报道，理查德·道金斯于近日公开表示唯一能确定“英国脱欧”属于英国大多数人意愿的方式是重新组织一次公投。

“对于公投脱欧一事，英国内部早就有‘现在我们必须求同存异，团结发声’之类的呼声。这听起来不错。”理查德·道金斯说，“ 但问题是我们有太多人不相信英国人民真的发声了。”

“首先，我们有些人不相信英国人真有能力探讨如此复杂的问题。我们（指英国人）不信赖公投，但信赖议会民主，即人们选出有能力的代表，并纳税支持那些代表在调查、评估结果后所做出的针对复杂议题的决策。”理查德·道金斯说，就在脱欧公投的第二天，甚至还有许多英国人在谷歌上搜索“欧盟是什么”。

“而且很多不负责任的脱欧支持者后来说出了他们的后悔——‘我以为我这一票不会影响结果。我只是想打击一下卡梅伦。我从没想过脱欧派真的会赢。’”

“且不论我们这些过时的公共知识分子是怎么想的，现在脱欧被公众承认是明显不实的。”理查德·道金斯提及脱欧宣传巴士上涂着3.5亿英镑的“谎言”，“撒下这些谎言的恶徒已经提前下了车，在按计划给我们造成一堆混乱后一走了之。”

“你不能因为只是希望得到一个不同的结果而举行第二次公投，这不是民主制度运行的方式。”理查德·道金斯强调，“第二次公投的正当性更在于——如果二次公投的结果不变，我们都有理由相信公众真的表达了自己的意愿、他们更愿意选择脱欧带来的变化。如果结果如此，即使是我们这些坚定的留欧派也会压下我们的担忧，在脱欧的英国和大家团结起来。我们输得起，也做好了尽心尽力建设它（脱欧后的英国）的准备。”

据最新一期的英国《新政治家》报道，理查德·道金斯于近日公开表示唯一能确定“英国脱欧”属于英国大多数人意愿的方式是重新组织一次公投。

理查德·道金斯也于7月16日在自己的网站上发出留欧倡议书，他表示，民主制度的原则之一是在宪法难以改动的情况下，投票通过的标准被设定在半数以上。就像美国宪法修正案要求两院的支持率都达到三分之二，各州议会批准率达到四分之三。“运行良好的民主制度基本上都出于预防、警戒的原则对维持现状有所倾向，毕竟公众意见就像天气和股市一样，每天都在波动。”

因此理查德·道金斯建议，应该把公投通过的标准设置为三分之二，或者至少设置一个避免数据误差幅度的门槛。“另一种防止一时冲动的办法是在冷静期（比如两周）后有第二次公投。如果第一次激进公投的结果将被落实，人们起码对后果会有一个清醒的认识。”

理查德·道金斯还直言卡梅伦本可以轻易设置一个或两个上述的预防性保护措施，但卡梅伦可悲地过度自信，认为自己无论如何都会获胜。“结果（卡梅伦）为了个人党派的短期战术利益而输掉了国家的长远战略利益。”理查德·道金斯说，“现在卡梅伦吞下苦果已经太晚了，他不得不辞职以谢罪和解脱。但新首相上任，英国议会还有机会通过举行第二次公投来团结英国。”

不过据中新网消息，由英国《星期天镜报》和《独立报》委托ComRes民调机构展开的调查发现，57%受调查者不支持举行第二次“脱欧”公投，仅29%的人表示赞成。（生物谷 Bioon.com）

澳大利亚加文医学研究所27日宣布，全澳罕见病患者现在可以通过全基因测序技术获得更准确的诊断。澳大利亚也成为继美国后第二个向公众提供该项测试的国家。

全基因测序技术可以将罕见病的确诊几率提高三倍。这项前沿技术现在已经走出实验室，应用于遗传病检测。加文研究所主任、约翰·马蒂克教授认为，这项技术的普及是澳大利亚医疗卫生发展和疾病诊断的转折点。他表示：“我们对整个基因组了解得越多，就越容易诊断出基因疾病，也可以尽快对症下药。”

据了解，澳大利亚许多人出生时就患有基因疾病，但其中许多疾病都极为罕见，诊断十分困难。全基因测序技术的检测范围广、速度快，且通过简单的抽血采样就能完成。不过，马蒂克教授强调，并非所有人都能接受这一测试。全基因测序将优先服务于那些患有未知基因疾病的患者。患者在进行相关咨询后可进行抽血采样，血液样本将被送往加文研究所进行整体测序。之后，科学家将分析数据确认病人患了哪种病。

基因是携带遗传信息的DNA序列，是控制性状的基本遗传单位。DNA测序是指分析特定DNA片段的碱基序列，也就是腺嘌呤（A）、胸腺嘧啶（T）、胞嘧啶（C）与鸟嘌呤的（G）排列方式。快速的DNA测序方法极大地推动了生物学和医学的研究发展。（生物谷 Bioon.com）

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2016罕见病研究与临床研讨会

会议时间：2016.08.20     会议地点：上海

会议详情： http://www.bioon.com/z/2016rare/

图片摘自：fanpop.com

2016年12月14日 讯 /生物谷BIOON/ –近日，一项刊登于国际杂志PLoS Medicine上的研究报告中，来自耶鲁大学的研究人员通过研究描述了三阴性乳腺癌的一种新亚型，相比其它难以治疗的疾病而言，这种类型的乳腺癌可能更容易进行治疗。

之所以称之为三阴性乳腺癌是因为这种乳腺癌缺少了一些和靶向性疗法反应相关的分子特性，文章中，研究者Hatzis及其同事对那些对细胞毒性化疗方法反应敏感性较好或较差的患者进行研究，对来自患者机体的肿瘤进行分析，同时研究者还通过全外显子组测序技术对29个病例进行研究，并且在后期患者的研究中证实了他们的研究结果。

研究者指出，携带新鉴别出的BRCA缺失的亚型患者往往会因为化疗而变得生存较好，但患者同时会承担高负担的突变以及新抗原的产生，而这些都会被免疫系统靶向作用，基于相关的研究发现，研究者表示，免疫疗法或许都能在BRCA缺失的三阴性乳腺癌患者机体中进行试验。

在一篇前瞻性文章中，研究者Mack Su等人讨论了癌症免疫疗法的发展历程，在过去10年间，在治疗黑色素领域并没有任何值得注意的突破性研究进展，黑色素瘤是一种特殊类型的皮肤癌，近年来在某些人群中的发病率不断增加。

由于在黑色素瘤中BRAF突变非常常见，因此近年来科学家们对不断对靶向作用BRAF突变的药物进行开发，如今研究者们也发现了相应的疗法，即刺激机体对肿瘤的免疫反应，阻断所谓的检查点或者免疫反应抑制子；研究者Su和Fisher描述了利用免疫和靶向疗法的不同组合的潜在力量，他们指出，随着新型免疫疗法的不断发展以及在多种类型肿瘤中测试的进行，未来研究人员还需要更多深入的研究来更好地指导临床上的一些决策。（基因宝jiyinbao.com）

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你愿意通过基因编辑，降低婴儿罹患严重疾病的风险吗？

你愿意把大脑芯片植入到健康个体，增强大脑处理信息的能力吗？

你愿意输入人造血液，以提高人体机能吗？

对于这三个问题，美国人的回答很保守。相比利用这些新技术来进一步提升人类的各项机能，打造“超级人类”，他们更倾向于仅以此来改善现存问题或是解决某种残疾。目前，这三项新兴技术都尚未真正进入临床应用。

7月26日，美国独立民调机构皮尤研究中心（Pew Research Center）发布了针对上述三项新兴技术的调查报告。调查发现，4726名参与调查的美国成年人中：68%的被调查者对基因编辑表示担忧，49%的人对该技术的应用持热衷态度；同样的，在大脑芯片的接受度上，69%的人表示担心，34%的人抱以乐观态度；此外，63%的人对应用人造血感到困惑，36%的人对此兴奋。

特别是那些有着很强烈宗教信仰的人，他们往往认为基因编辑、人造血、大脑芯片植入等新技术会干涉“自然规律”、“逾越了本不该逾越的那条界线”。

美国民众对三项新技术的态度统计图。从左至右分别是针对基因编辑、大脑芯片植入、人造血的民调结果，蓝色为持热情态度的人数占比，橙色为持担忧态度的人数占比，总体来说民众的态度担忧多过热情。

研究结果显示，总体来说，美国民众对科学技术的态度在此次调查中表现得较为保守，民意更多是对科学技术可能带来的人体机能提升表示忧虑而非热切支持。这一结果和美国目前的科技地位大相庭径。相较于利用科学技术来实现更高层次的身体机能运行，如使大脑更敏锐、身体更强健，美国民众现阶段更倾向于接受利用这些技术来帮助改善现存问题或者解决某种残疾问题。

这与美国宗教信仰传统有密切关系。皮尤中心位于华盛顿特区基地的副负责人卡里？放克（Cary Funk）说：“建立在宗教信仰上的强烈（态度）差异是最令人吃惊的研究结果之一。”

当研究者基于宗教信仰来检验实验结果时发现，将近三分之二对宗教认同感很高的受访者认为，应用新科技会“干涉自然规律”，“跨过人类本不应该逾越的那条线”（这群人占了总样本人数的四分之一，他们每天祈祷，每周至少参加一次宗教活动）。在那些宗教信仰相对“适中”的人当中，有一半人（总样本的二分之一）也那样认为，即新科技会干扰自然，但只有三分之一拥有较低宗教忠诚度的受访者表示出上述担忧。白人福音派（White evangelicals）对此特别谨慎，其中三分之二的人认为基因改造属于越线。相反，约80%的无神论者和不可知论者认为，科技“无异于其他用来改善我们生活的方式”。

不同宗教虔诚度人群对三项新技术干涉自然规律、越界的态度统计图。从左至右分别是针对基因编辑、大脑芯片、人造血的民调结果。

美国是一个信奉基督教（新教： Protestantism）为主的国家，宗教在美国人的生活中占有比较重要的地位。根据皮尤研究中心2014年对美国50个州、超过3.5万人的宗教调查，70.6%为基督徒（其中新教福音派为25.4%），20.8%为天主教徒，22.8%的人不是宗教信徒（无神论者3.1%，不可知论者4%）。2014年有89%的美国人相信上帝的存在，63%的人认为上帝是绝对存在，尽管这一数据和2007年相比在下滑，但幅度并不大，2007年92%的美国人信仰上帝。

有趣的是，德国社会学家马克斯？韦伯（Max Weber）曾提出新教伦理对于资本主义发展的促进作用，而如今宗教似乎反而成为了美国人怀疑新兴技术的主要因素，至于这一怀疑态度会不会对美国科学技术的发展产生影响，目前尚未可知。

另外，此次调查还有以下发现：

很大程度上，女性比男性更难以接受利用科技来促使某些进步。在改造婴儿基因问题上，43%的女性表示支持，这比男性低了11个百分点；对于大脑芯片植入，持支持态度的男女比例分别是39%和26%；人造血问题上，男女认同的比例分别是43%和28%。

对于科技在生活中的价值，民众态度总体上趋于积极，67%的人认为科技对其生活的影响以积极面为主，但有27%的人认为这一影响是利弊参半的。当受访者被要求写下科学如何造福于社会时，59%的回答提到了医疗和健康，提及改善食品、通讯、交通等的回答则是个位数。当提及技术，选择“增加获取信息的渠道”的人大幅领先于“（促进）医疗进步”，分别是57%和21%。

这次调查于今年3月通过网络和邮寄方式展开，同时在全国范围内组织了6个焦点小组。放克说，这项调查是评估人们对“引发伦理讨论的新技术”的态度上的一次重要努力。

较少美国民众认为，用这些技术提高人体机能是对这些技术的合理应用。

不过，许多美国人认为，50年后上述技术将会变得很常见。比如，54%的被调查者认为，移植大脑芯片到2066年将成为常规，47%的被调查者预测，基因编辑技术届时将会消灭几乎所有出生缺陷。（生物谷 Bioon.com）

据最新一期《自然·化学生物学》报道，美国斯克里普斯研究所科学家开发出可对抗RNA（核糖核酸）造成的疑难杂症的多种精准医学方法。

RNA执行细胞中数以千计的基本功能，但很多RNA以非受控方式行动并引发疾病。几十年来，科学家一直试图开发出以RNA为靶标的候选药物，但往往受阻于无法达到足够的选择性（以减少潜在副作用）和效力。

斯克里普斯研究所的最新研究首次为克服上述障碍提供了多种解决方案。研究表明，小分子可通过设计使其只找出并摧毁可致病的RNA。此外，研究人员还开发了新的化学方法，利用致病RNA作为催化剂在需要部位合成药物。

此项研究成果对RNA疾病具有广泛的影响，特别是对强直性肌营养不良1型疾病效果明显。强直性肌营养不良是一种无法治愈的遗传疾病，会造成肌肉逐渐萎缩无力。这种疾病由一种被称为“三联体重复”的RNA缺陷引起，即胞嘧啶、尿嘧啶、鸟嘌呤三个核苷酸可多次复制。

在许多遗传疾病中，会存在问题基因的两个副本：一个引起疾病的突变副本，一个细胞生存所需的正常副本。对致病基因产物进行选择性识别是一大医学难点。新研究表明，新设计的小分子可选择性识别出比正常短基因大得多的与疾病相关的重复等位基因。

研究人员开发了共价结合、切割、成像等数种方法来创建等位基因选择性小分子，用以寻找致病基因产物。所有方法均可精确识别毒性的三联体重复，而且可将这些突变重复作为唯一目标。此项研究还为通过成像跟踪疾病细胞中的RNA运动提供了一种创新方法。(生物谷Bioon.com)