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随着单细胞测序技术、免疫治疗的精准应用、以及庞大的生物医学大数据与各类新型生物标志物的出现，精准医疗的核心不只在于医疗与科研，更在于工业界、学术界的通力协作。唯有科研机构、医疗机构、药企、生物技术公司、IVD与检验公司、IT公司都赋能精准医疗产业，集多方合力，才能最终造福广大患者。

2016年累计至今，P4 China成功举办了3届年度盛会，10多位国内外院士，20多位国际嘉宾学者企业高管，50多位国内外政府官员，250多位国内外一流专家学者，2600多人次行业精英齐聚，探讨医研成果转化，提速企业研发力量，共同探索中国精准医疗发展之路！

“P4 China 2019第四届国际精准医疗产业论坛暨展览会”在往期三届成功举办的丰富经验基础上，将盛大升级，邀请80多位领先企业家、科学家、医学研究人员等将从多组学研究与医学转化、生物医学大数据的分析挖掘及人工智能的应用、疾病早筛与早期诊断、肿瘤临床个体化用药与治疗、真实世界研究等多个维度，分设五大专场论坛，带来一场产学研的思想碰撞。

论坛概况：

时间：2019年12月13-14日

主办方：中国生物工程学会、深圳市罗湖医院集团、上海商图信息

规模：1000人

前沿专题：

主旨论坛+五大主题论坛并行：

分论坛一：多组学与医学转化研究论坛（13日下午-14日）

分论坛二：精准早筛与早诊技术开发论坛（13日下午-14日）

分论坛三：肿瘤个体化用药与治疗论坛（13日下午-14日）

分论坛四：真实世界研究论坛（14日）

分论坛五：生物医学大数据与人工智能论坛（14日）

早鸟特别优惠：

1. 11月8日前注册即享单人减免500元优惠；
2. 团队优惠：在早期优惠减免基础上，报名满4位另赠送1张参会票；
3. 本届活动提供继续医学教育学分（二类 2分）。

往届重磅嘉宾：

1. Thomas Caskey，美国科学院院士、贝勒医学院分子与人类遗传学系教授

詹启敏，中国工程院院士，北京大学医学部主任，分子肿瘤学国家重点实验室主任

赵国屏，中国科学院院士、分子微生物学家

Lynda Chin，美国医学科学院院士，美国德克萨斯大学副校长兼首席创新官

林东昕，中国工程院院士，肿瘤遗传学及基因组学专家

Yves Lévy，法国国立生命科学与健康联盟 (Aviesan)主席、免疫学家

Jean-Luc Sanne，欧盟委员会创新与个体化医疗资深专家

李金明，卫生部临床检验中心临床免疫室主任

王新京，美国国立卫生研究院国家眼科研究院DNA诊断实验室主任

黄杰，中国食品药品检定研究院非传染病诊断试剂室主任

杨宏钧，中国生物工程学会精准医疗与伴随诊断专业委员会共同主任，阿斯利康前个性化治疗和生物标记物研发部负责人兼技术总监

代涛，国家卫生健康委医药科技发展研究中心副主任

于津浦，天津医科大学肿瘤医院分子诊断中心主任

邢传华，美国XPrecision LLC/世华健康董事长总裁

揣少坤，燃石医学COO

刘蕊，鹍远基因CTO

主要参会群体：

• 体外诊断、基因检测、基因测序公司；
• 药企、生物技术公司；
• CRO公司；
• 第三方独立实验室、检验机构；
• 医学、药学、生命科学科研院所；
• 医疗机构：检验、病理、药理、临床。

P4 China致力于精准医疗的国际化产学研平台搭建，以期为业内同仁打造一个集会议、展览和专题活动于一身的精准医疗界对话、交流、合作的重要年度盛会！

参会机会：

· 演讲嘉宾火热征集：

演讲摘要/论文投稿，经组委评估并确认的嘉宾将享受以下福利：获得一张免费全程参会证，会议期间午餐券、嘉宾招待晚宴；在展会期间专享演讲嘉宾休息室；组委会官方宣传与推广。投稿邮箱：p4china@bmapglobal.com

论坛暨展览会开放主题演讲、产品展示、合作邀约等多种形式、全方位供您展示精准医疗解决方案！即刻联系我们，获得有限的赞助演讲机会！

11月8日之前报名可享受早期报名特别优惠！

欢迎联系组委会，获取更多会议资讯！

电话：+86 18017939885

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活动官网： www.P4China.com

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选自：生物谷

本文中，小编整理了近年来基因编辑大咖张锋团队的重要研究成果，与大家一起学习！

图片来源：2016.igem.org

图片来源：2016.igem.org

【1】Science：基因编辑大牛张锋开发出RESCUE技术，可扩大RNA编辑能力

doi：10.1126/science.aax7063

基于CRISPR的工具彻底改变了我们靶向与疾病相关的基因突变的能力。CRISPR技术包括一系列不断增长的能够操纵基因及其表达的工具，包括利用酶Cas9和Cas12靶向DNA，利用酶Cas13靶向RNA。这一系列工具提供了处理突变的不同策略。鉴于RNA寿命相对较短，靶向RNA中与疾病相关的突变可避免基因组发生永久性变化。此外，使用CRISPR/Cas9介导的编辑难以对诸如神经元之类的某些细胞类型进行编辑，因而需要开发新策略来治疗影响大脑的破坏性疾病。

在一项新的研究中，美国麻省理工学院麦戈文脑科学硏究所研究员、布罗德研究所核心成员张锋（Feng Zhang）及其团队如今开发出一种称为RESCUE（RNA Editing for Specific C to U Exchange， C→U交换特异性的RNA编辑）的策略。相关研究结果发表在Science期刊上。

【2】Science：基因编辑大牛张锋开发出新型基因编辑技术—CRISPR相关转座酶

doi：10.1126/science.aax9181

在一项新的研究中，来自美国麻省理工学院、布罗德研究所和美国国家卫生院（NIH）的研究人员发现CRISPR相关的转座子可用于将定制的基因插入到DNA中而不需要切割它，相关研究结果发表在Science期刊上，在这篇论文中，他们描述了他们的新型基因编辑技术，以及它在细菌基因组中进行测试时的效果。

近年来，CRISPR基因编辑技术因它具有治疗遗传性疾病的潜力而成为头条新闻。不幸的是，尽管围绕这种技术进行了大量研究，但它仍然不适合用于人类患者。这是因为这种技术容易出错—在切割DNA链时，CRISPR有时也会进行脱靶DNA切割，从而导致意料之外的不可预测的后果（有时会导致癌症）。在这项新的研究中，这些研究人员找到了一种方法，即将CRISPR与另一种蛋白结合使用，对DNA链进行编辑而不对它进行切割—他们称之为CRISPR相关转座酶（CRISPR-associated transposase， CAST）。

【3】基因编辑大牛张锋新力作！发现第三种CRISPR-Cas系统，显著降低脱靶效应

doi：10.1038/s41467-018-08224-4

来自原核生物CRISPR/Cas系统的酶已被用作可编程的和高度特异性的基因组编辑工具。目前的基因组编辑技术集中在II型CRISPR-Cas系统上，该系统含有单个用于DNA切割的蛋白效应核酸酶。然而，到目前为止，仅有两个II型核酸酶家族用于人细胞中的基因组编辑：Cas9，即一种由两个向导RNA（gRNA）引导的核酸酶，含有两个核酸酶结构域：HNH和RuvC，其中这两个gRNA为CRISPR RNA（crRNA）和tracrRNA；Cas12a，即一种由单个gRNA引导的核酸酶，含有单个结构域：RuvC，其中这单个gRNA为crRNA。

在一项新的研究中，来自美国布罗德研究所的张锋（Feng Zhang）及其团队着重关注第三种II型蛋白效应核酸酶：Cas12b，即一种由两个gRNA引导的核酸酶，含有单个结构域：RuvC，其中这两个gRNA为crRNA和tracrRNA。尽管Cas12b蛋白通常比Cas9和Cas12a小，因而从通过病毒载体进行细胞内递送的观点来看具有吸引力，但是得到最好描述的来自嗜酸耐热菌（Alicyclobacillus acidoterrestris）的Cas12b核酸酶（AacCas12b）在48°C时表现出最佳的DNA切割活性，这阻止它在哺乳动物细胞中的应用。张锋团队试图鉴定出在较低温度下有活性的Cas12b家族成员，这样就可用于人类基因组编辑，相关研究结果发表在Nature Communications期刊上。

【4】Nature：大牛张锋教授证实CRISPR–Cas13可靶向哺乳动物细胞中的RNA

doi：10.1038/nature24049

早在2016年，科学家们就发现了结合和切割单链RNA而不是DNA的CRISPR蛋白（Science， doi：10.1126/science.aaf5573）。如今，在一项新的研究中，来自美国麻省理工学院（MIT）的研究人员对这种被称作CRISPR-Cas13a的系统进行调整，使之在哺乳动物细胞中发挥作用，相关研究结果发表在Nature期刊上。

在美国罗彻斯特大学开展RNA靶向CRISPR系统研究的Mitchell O’Connell（未参与这项研究）注意到，“在CRISPR之前，RNAi（RNA干扰）是调节基因表达的理想方法。但是Cas13a的重大益处之一是它似乎具有更强的特异性，而且这种系统对哺乳动物细胞而言并不是内源性的，因此你不太可能扰乱细胞中天然的转录后网络。相反，RNAi利用内源性机制开展基因敲降（gene knockdown，即抑制基因表达）。”

【5】Cell：张锋发表综述详细介绍第二类CRISPR-Cas系统

doi：10.1016/j.cell.2016.12.038

近期张锋教授也与另外两位学者在Cell杂志上发表了题为“SnapShot： Class 2 CRISPR-Cas Systems”的特写文章，介绍了新一代CRISPR基因组编辑系统：Class 2 CRISPR-Cas Systems。2015年，张锋及其同事们就报告称发现了一种不同的CRISPR系统，具有潜力实现更简单、更精确的基因组工程操作。这个新系统是通过在不同类型的细菌中搜寻了成百上千种的CRISPR系统，寻找具有有用特性的酶，结果来自氨基酸球菌属（Acidaminococcus）和毛螺菌科（Lachnospiraceae）的Cpf1酶成为新的候选物。

这一新发现的Cpf1系统有几个重要的方面不同于以往描述的Cas9，在生物通最先报道的张锋Cell：新一代CRISPR基因组编辑系统这篇文章中就提到：Cpf1系统更简单一些，它只需要一条RNA。Cpf1酶也比标准SpCas9要小，使得它更易于传送至细胞和组织内；Cpf1以一种不同于Cas9的方式切割DNA。当Cas9复合物切割DNA时，它切割的是同一位点的两条链，留下的“平端”（blunt ends）在重新连接时往往会发生突变。

【6】Science：基因编辑大牛张锋再发力，揭示只靶向RNA的新型CRISPR系统

doi：10.1126/science.aaf5573

在一项新的研究中，来自美国国家卫生研究院（NIH）、哈佛大学-麻省理工学院布罗德研究所（简称布罗德研究所）、麻省理工学院、罗格斯大学新伯朗士威校区和俄罗斯斯科尔科沃理工学院等机构的研究人员描述了一种靶向作用于RNA而不是DNA的新型CRISPR系统。相关研究结果发表在Science期刊上。

这种新的CRISPR系统有潜力提供一种强大的方法进行细胞操纵。尽管DNA编辑让细胞基因组发生永久性变化，但是这种基于CRISPR的RNA靶向方法可能允许科学家们让细胞基因组发生可根据需要进行上下调节的临时变化，而且比现存的RNA干扰方法具有更大的特异性和功能性。在这项研究中，来自布罗德研究所的张锋（Feng Zhang）及其同事们与来自NIH的Eugene Koonin及其同事们、来自罗格斯大学新伯朗士威校区的Konstantin Severinov等组成一个合作小组，鉴定出一种RNA引导的能够靶向结合和降解RNA的酶C2c2，并对C2c2进行功能性描述。

【7】Cell：张锋团队基因编辑技术研究新突破

过去3年，CRISPR基因编辑技术成为生命科学领域的最热门研究，因为利用这种简单的手段，科学家可以方便地对感兴趣的基因进行编辑，使基因编辑从过去高大上的尖端技术变成科学家的常用武器，也给人类基因疾病的治疗带来希望。利用这种技术，科学家已经先后成功对多种细胞，包括人类胚胎细胞进行了基因编辑。由于这种技术的简单方便，一些业余的生命科学研究爱好者都开始使用这种技术进行基因改造。几乎所有人都认为，CRISPR基因编辑技术是最有希望问鼎诺贝尔化学奖的研究。不过作为一种新技术，仍然存在一些缺陷和不足，也就是说仍然有改进的潜力。

美国著名华裔科学家MIT张锋教授团队是该领域的领先小组之一，最近发表论文提供了一种更好的CRISPR基因编辑工具，他们根据生物进化理论，在细菌蛋白库中寻找更理想的DNA切割酶，获得了成功，使该技术超更简单、更便宜、更快、更准等方向上迈进一大步。

【8】Nature：张锋团队发布CRISPR新成果，开辟镰状细胞病治疗新途径

doi：10.1038/nature15521

来自Dana-Farber/波士顿儿童医院癌症及血液疾病中心的研究人员发现，改变一小段DNA可以避开镰状细胞病（SCD）背后的遗传缺陷。这一发布在Nature杂志上的新发现，为开发出一些基因编辑方法来治疗SCD和诸如地中海贫血等其他的血红蛋白疾病开辟了一条途径。

这一称作为增强子的DNA片段控制了分子开关BCL11A。这一开关反过来决定了红细胞是生成成人形式的血红蛋白（hemoglobin，在SCD中血红蛋白发生了突变），还是未受影响的、可以对抗镰状细胞突变效应的胎儿形式血红蛋白。其他的一些研究表明，胎儿血红蛋白升高的镰状细胞病患者病情较轻。

【9】Nature：张锋团队最新研究成果，CRISPR可启动任何基因！

doi：10.1038/nature14136

一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自麻省理工的科学家们对目前最热门的基因编辑系统CRISPR/Cas9进行了改造，如今人们可以用这一技术在活细胞中有效启动任何基因。这个系统可以让科学家们更简便地研究不同基因的功能；改造后的CRISPR技术，可以快速对整个基因组进行功能筛选，帮助人们鉴定涉及特定疾病的基因。张锋等人在这项研究中就鉴定了让黑色素瘤细胞抵抗癌症药物的几个基因。

CRISPR原本是细菌抵御病毒感染的免疫体系。之前人们利用这个系统建立了基因编辑复合体，这个复合体包括Cas9酶和引导RNA。引导RNA结合到基因组的特定序列，告诉Cas9在哪里进行剪切。

【10】张锋Nature Medicine综述：基因编辑技术最新进展

doi：10.1038/nm.3793

人体内已命名的基因共有25000多条，目前已知一部分基因（3000）的突变会引起各类疾病。对于此类疾病的治疗，最本质的手段是通过一些方法将突变后的遗传物质矫正回原来的状态。这类方法被称为遗传疗法（genetic therapies）。目前最广泛的遗传疗法手段为：1. 以病毒载体感染方式引导的源基因导入；2. 以RNA干扰方式引导的目的基因表达下调。这些手段在治疗严重复合型免疫缺陷疾病（SCID）以及Wiskott-Aldrich综合征方面获得了成功。尽管如此，RNAi技术在应用的广泛性上还存在局限。

基因编辑技术（genome editing technologies）是针对DNA本身进行的操作手段。最近应用型基因编辑领域的”鼻祖”，美国麻省理工学院张锋教授等人发表在《Nature Medicine》杂志上的一篇综述详细介绍了这些技术的原理以及在临床上的应用前景。

基于CRISPR的工具彻底改变了我们靶向与疾病相关的基因突变的能力。CRISPR技术包括一系列不断增长的能够操纵基因及其表达的工具，包括利用酶Cas9和Cas12靶向DNA，利用酶Cas13靶向RNA。这一系列工具提供了处理突变的不同策略。鉴于RNA寿命相对较短，靶向RNA中与疾病相关的突变可避免基因组发生永久性变化。此外，使用CRISPR/Cas9介导的编辑难以对诸如神经元之类的某些细胞类型进行编辑，因而需要开发新策略来治疗影响大脑的破坏性疾病。

在一项新的研究中，美国麻省理工学院麦戈文脑科学硏究所研究员、布罗德研究所核心成员张锋（Feng Zhang）及其团队如今开发出一种称为RESCUE（RNA Editing for Specific C to U Exchange, C→U交换特异性的RNA编辑）的策略。相关研究结果于2019年7月11日在线发表在Science期刊上，论文标题为“A cytosine deaminase for programmable single-base RNA editing”。

张锋和他的团队，包括论文共同第一作者Omar Abudayyeh和Jonathan Gootenberg（如今都是麦戈文脑科学硏究所研究员），利用一种失活的Cas13将RESCUE引导到RNA转录本中的目标胞嘧啶碱基上，并使用一种新的、经过进化的、可编程的酶将不想要的胞嘧啶（C）转化为尿苷（U），从而指导RNA指令发生变化。RESCUE建立在REPAIR技术的基础之上，其中REPAIR也是由张锋团队开发的，可将碱基腺嘌呤转化为RNA中的肌苷（Science, 2017, doi:10.1126/science.aaq0180，详细新闻报道参见生物谷报道： 重磅！Nature和Science同日打擂台发表新型DNA/RNA碱基编辑器，可校正点突变）。

RESCUE显著地扩展了CRISPR工具能够靶向的范围，包括蛋白中可修饰的位点，比如磷酸化位点。这些位点充当蛋白活性的开启/关闭开关，而且主要存在于信号分子和癌症相关通路中。

张锋说道，“为了应对导致疾病的遗传变化的多样性，我们需要有一系列精确技术可供选择。通过这种新的酶并将它与CRISPR的可编程性和精确性相结合，我们能够填补工具箱中的关键空白。”

将RNA编辑的范围扩大到新的靶标

之前开发的REPAIR平台使用靶向RNA的 CRISPR/Cas13将一种称为ADAR2的RNA编辑器的活性结构域引导至特定的RNA转录物，在那里它能够将腺嘌呤（A）转换为肌苷（I），即A→I。由于不存在具有替代活性的天然编辑器，张锋和他的同事们进行了REPAIR融合，并在实验室中让它进行进化，直到它能够将胞嘧啶转换为尿苷，即C→U。

RESCUE能够被引导至任何选择的RNA，然后通过这种平台中经过进化的ADAR2组分执行C→U编辑。张锋团队将这种新平台导入到人细胞中，结果表明这能够靶向人细胞中的天然RNA以及合成RNA中的24种临床相关突变。然后，他们进一步优化了RESCUE以减少脱靶编辑，同时最小程度地降低对在靶编辑的干扰。

新靶标即将到来

利用RESCUE扩展靶向能力意味着通过磷酸化、糖基化和甲基化等翻译后修饰调节许多蛋白的活性和功能的位点如今都可作为编辑的靶标。

RNA编辑的一个主要优点是它的可逆性，相比之下，DNA水平上的变化是永久性的。因此，在需要暂时而非永久进行修饰的情况下，就可临时部署RESCUE。为了证实这一点，张锋团队发现在人细胞中，RESCUE能够靶向编码β-连环蛋白的RNA中的特定位点，从而导致β-连环蛋白活化和细胞生长的暂时增加，其中已知β-连环蛋白可发生磷酸化。如果永久性地发生这种修饰，那么这可能让细胞易于发生不受控制的细胞生长和癌变，但是在急性损伤时，暂时的细胞生长可能会刺激伤口愈合。

这些研究人员还靶向一种致病性的基因变体，即APOE4。 APOE4等位基因一直是晚发性阿尔茨海默病产生的一种遗传风险因素。基因亚型APOE4与不是遗传风险因素的APOE2仅存在两个碱基的差别（在APOE4中，这两个碱基都是C，而在APOE2中，这两个碱基都是U）。张锋和他的同事们将风险相关的APOE4 RNA导入细胞中，结果发现RESCUE能够将它的特征性的两个碱基C都转化为U，因而将它转化为APOE2序列，从而将风险相关的变体APOE4 转化为非风险因素的变体APOE2。

就像张锋实验室之前开发的CRISPR工具一样，他们计划广泛地分享RESCUE平台，以便促进更多的人使用这种平台，从而有助于将RESCUE 推向临床，并且能够让人们使用这种平台作为一种更好地理解致病突变的工具。这种平台将通过非营利性质粒库Addgene免费提供给人们用于开展学术研究。想要了解更多信息，请访问张锋实验室的网页：https://zlab.bio/。

（生物谷 Bioon.com）

参考资料：

Omar O. Abudayyeh et al. A cytosine deaminase for programmable single-base RNA editing. Science, 2019, doi:10.1126/science.aax7063.

New CRISPR platform expands RNA editing capabilities

选自：火石创造

当前生物技术以全新速度掀起新一轮产业革命的浪潮，全球生物经济每5年翻一番，是世界经济增长率的10倍，正成为重塑全球经济版图的变革力量。生物经济成为我国继信息经济后新的国家战略，也是各主要城市新的经济增长点。经过多年积累，作为生物经济最重要组成部分的生物医药产业已进入快速发展的黄金时期。

生物医药产业具有研发周期长、投入高、风险大等特点，但一旦获得重磅创新成果，则企业销售额会迅速爆发性增长。同时，生物医药领域的创新，从少数大企业驱动转变为大量中小创新型企业的协同。

在此产业特点和发展大趋势下，生物医药产业发展质量及企业发展评价也从单纯的亩均利税等纯经济性指标，转向创新成果、发展潜力、产业生态和产业规模等多维度的综合评价。本文提出生物医药产业高质量发展的路径和关键措施，供产业发展促进部门参考。

一、生物医药产业发展现状和趋势

1.我国生物医药市场进入快速发展的黄金时期

生物技术的迅速发展，打破了生物医药产业的路径依赖格局，我国正缩短与发达国家创新药研发上市的时间差，迎来了从跟跑、并跑到涅盘跃迁的时间窗口。特别是随着近年大量海外人才的回归，我国生物医药产业也积淀了创新突破的巨大动能。

根据公开资料显示，2017年全球生物医药市场规模为2080亿美元，而我国的生物医药市场2011年尚不足600亿，至2018年已达到1800亿，同比增速达17.99%，按此增速预估到2021年将超过3千亿。

2.创新型中小企业日益成为格局变化的重要变量因子

CRO、CMO的发展和繁荣，让生物医药产业领域创新型中小企业，能够摆脱“重资本”的生产线环节，凭借自身创新能力实现突破式发展。根据火石创造数据库显示，2014—2019年我国生命健康领域企业从59.9万家增长到207.6万家，中小企业日益成为产业发展的主力军。

3. 数据驱动产业升级是大势所趋

BT和IT日益交融，提升生物医药产业的资源汇聚效率，推动产业资源重组与生态格局重构，构建以数据驱动的产业发展模式是中国生物医药产业实现换道超车和高质量发展的唯一路径。

二、建立产业高质量发展评价指标体系

建立产业评价指标体系可有助于进一步提高土地要素资源配置效率，为产调产控和区域产业高质量发展提供客观数据支撑。

1. 城市方面

建立包括经济实力（产业规模和效益、产业主体和实力）、创新能力（创新产品和能力）、要素资源（创新平台和资源）在内的产业发展指标体系，以全面综合评价区域产业发展质量。

2. 企业方面

根据企业类型（创新研发型、生产制造型等）和所从事的细分领域，选择营业收入、净利润率、研发投入比、上市药品（器械）数量、在研新药数量、发明专利授权数量和融资总额等数据，建立差异化企业发展质量评价模型。

三、优化顶层设计、从源头保障产业高质量发展

顶层设计决定产业发展的方向，除了传统产业规划的明方向、定目标外，还需要从空间、资本、技术、创新和地理区位等方面，全方位分析本地区生物医药产业发展的禀赋，从而制定符合区域实际的产业发展规划，避免重复投入或资源浪费，从源头保障产业高质量发展。

1. 开展产业对标，研判短板、问题和挑战

与全国生物医药产业重点区域进行企业、人才、技术、创新、规模、资本、临床和科研等多个维度的数据对比，精准研判本地区产业在全国乃至全球的发展地位、基础、特色和潜力，深层次判断产业发展短板、发展问题和面临的挑战。如通过作为中国生物医药产业发展风向标的CBIB指数，城市可以进行经济实力、创新能力、资源要素指标和企业实力等维度客观数据、排名情况的比较、开展对标。

2. 善用他山之石，走本地特色发展路径

借鉴全国各地区生物医药产业发展战略，结合本地区产业发展现状、资源禀赋，从产业定位、重点领域、政策机制和创新驱动等方面开展产业发展顶层设计，形成总体思路、确定目标和关键发展路径。

3. 围绕企业创新和资源集聚，制定接地气的操作方案

在产业政策制定、招商引才、激励政策、企业服务、公共服务平台建设、投融资体系、数字化转型和品牌打造等方面形成操作性强、可落地的具体措施和工作方案，支撑产业资源集聚和创新企业成长，推动产业高质量发展。

四、基于数据智能优化产业组织、引入高质量企业和产业资源

产业高质量发展，必须有高质量的产业主体参与，引入符合本地区产业发展战略的优质企业和产业资源，是高质量发展对产业组织的必然要求。

通过大数据和人工智能技术，汇聚生物医药产业重点发展领域、企业、技术、市场、政策等动态信息，快速掌握、动态跟踪全国乃至全球细分领域产业现状及趋势，从而结合本地区产业基础与重点发展领域，找到具有发展引领作用的龙头企业和优质创新企业、发现具有潜力的领域和创新项目或团队，引入与区域产业发展匹配的优质产业资源，从而提升区域产业长期可持续高质量发展的能力与潜力。

五、通过网络协同构建产业数字化服务生态、支撑企业高质量发展

企业的创新发展是产业高质量发展的基础。建设生物医药产业数字化服务生态，实现本地产业资源数字化、外部资源虚拟化引入，虚实结合快速集聚企业创新发展所需生产研发全链条资源要素。

通过线上线下一体化的创新服务平台，打通服务流程，提供一站式专业技术服务、金融投资服务、仪器设备等资源共享服务、试剂耗材交易服务、临床资源交易服务，及产业信息、研发情报、技术培训等企业创新发展所需的各类信息服务，覆盖从创新思路或实验室成果、产品（集成解决方案）研发、中试孵化直至规模生产或服务的全过程，大幅度提升创新创业企业研发创新和经营效率。

六、调整产业发展组织机制，从体制上促进产业高质量发展

根据各地区生物医药产业发展的管理模式和实际情况，采用最适合区域产业发展现状、趋势和业态的组织机制，加强相关部门协同、从体制上促进产业高质量发展。

1.成立主要领导牵头、相关部门负责人参加的生物医药产业联席会议，统筹决定产业发展重大事项。

2.做强做实生物医药产业办公室，切实加强对各项工作的推进力度，强化其组织重大项目研发攻关、产业化项目落地协调、产业重大事项决策、产业园区布局规划统筹和产业转移承接协调等职能。

3.有条件的地区可以成立专门的生物医药产业发展管理机构，集中行使各部门与生物医药产业相关的职能，进一步提高产业发展决策指挥和统筹协调效率。

七、小结

生物医药产业高质量发展是政府、企业和资本等产业主体多方面共同作用的结果，在日趋激烈的产业发展竞争环境下，唯有走在时代前列，勇于在机制体制和发展模式上进行持续创新，才有机会实现产业的高质量、突破性发展。

[1] 20个成分园区来源：从全国74 个生物医药产业重点园区中，以企业实力、创新能力2个一级指标、11个二级指标赋权综合计算得出。

——7月5日早鸟优惠截止

2019年8月30-日-31日  中国·北京

面对前沿创新疗法的转化与工艺挑战，IGC China 2019 （第三届中国国际免疫&基因治疗论坛）将从药物发现、医学转化、产业化三个角度、细胞免疫治疗专场和分子免疫&基因治疗药物专场两大专场出发，解析国内外免疫及基因治疗政策与监管趋势，探讨国内外细胞免疫治疗、大小分子免疫治疗及治疗性肿瘤疫苗、 溶瘤病毒免疫基因治疗的新研究、新技术、新产品的领先突破，促进国家的产学研医的深入交流与合作，加快免疫及基因治疗的产业转化。

本期会议亮点：

• 细胞治疗的申报注册与技术标准解析；
• 降本增效的免疫细胞制品工艺质控生产的领先经验；
• 细胞免疫治疗法的最新技术与研发展示：新生抗原、TIL细胞、巨噬细胞、U-CAR等免疫细胞疗法的技术突破；
• 从肿瘤微环境与免疫学作用机制出发，探索下一代免疫治疗药物的创新研制；
• 治疗性癌症疫苗、溶瘤病毒药物等免疫组合疗法热点技术品类的药学与药效研究进展与难点突破；

往届部分赞助商：

ACROBiosystems、Bio-Techne、Repligen Corporation、艾贝泰、艾博抗、艾力特、安捷伦、百奥赛图、倍辉科技、博奥龙、博益伟业仪器、卡替医疗、西美杰科技、伊诺凯、义翘神州、泽平科技、贝克曼库尔特、博雅控股集团、德国美天旎、汉珀、和元生物、金斯瑞、康霖生物、妙通、欧莞科技、赛多利斯集团、赛默飞世尔科技、上海吉凯基因、纳昂达、泰尔茂比司特、五加和、武汉禾元、中国医药城……

赞助席位仅剩1席！！！若您有意向合作，欢迎联系组委会。

另：7月5日前报名参会立减1000元，欢迎扫描下方二维码进入活动官网查看详情。

欢迎联系组委会，获取更多会议信息！

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29日，辉瑞（Pfizer）公司公布了旨在治疗杜兴氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy， DMD）的基因疗法PF-06939926，在1b期临床试验中获得的初步结果。试验结果显示，这一基因疗法能够提高患者肌肉中抗肌萎缩蛋白的表达水平，并且改善肌肉功能性指标。

DMD是一种严重遗传病，患者肌肉逐渐退化和无力，症状通常在儿童3-5岁时开始出现。患者在十几岁时通常失去行走的能力，他们的心脏和呼吸肌肉也会受到影响，最终导致早夭。DMD是全球最常见的肌营养不良症，每3500到5000例男婴中就有一例发病。目前这一疾病没有治愈性疗法，由于导致DMD的原因是编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因出现突变，因此基因疗法被认为是有潜力治愈患者的治疗选择。

辉瑞公司开发的PF-06939926是一款在研基因疗法。它将由人类肌肉特异性启动子控制的“迷你”抗肌萎缩蛋白（mini-dystrophin）转基因装在腺相关病毒9（AAV9）载体中。AAV9病毒载体具有向肌肉组织靶向递送转基因的能力。这款在研疗法已经被FDA授予孤儿药资格和罕见儿科疾病药物认定（rare pediatric disease designation）。

在这项1b期临床试验中，6名6-12岁患者接受了一次剂量为1E14 vg/kg（低剂量）或3E14 vg/kg（高剂量）的PF-06939926的治疗。试验的主要终点为安全性和耐受性，次要和探索性终点包括迷你抗肌萎缩蛋白在肌纤维中的表达水平和其它肌肉功能性指标。

初步试验结果表明，在接受治疗2个月之后，接受低剂量疗法治疗的患者，肱二头肌样本中表达迷你抗肌萎缩蛋白的肌纤维比例为38%，接受高剂量疗法治疗的患者这一数值为69%。

使用辉瑞公司开发的质谱检测方法，低剂量组患者肌肉中迷你抗肌萎缩蛋白的表达水平为正常水平的23.6%，高剂量组这一数值为29.5%。

另外，辉瑞还对2名接受低剂量疗法治疗的患者进行了肌肉功能检测。在接受治疗1年后，使用NorthStar门诊评估（NSAA），两名患者的评分提高了4.5点，他们的基线水平为24和25。通常，这一年龄段DMD患者的NSAA评分随着年龄增长会保持稳定或者下降。

“使用基因疗法治疗单基因疾病的治疗模式正在逐渐成形，治疗DMD患者研究的初步数据表明，这一治疗模式具有改变患者生活的潜力，“辉瑞罕见病研究部高级副总裁兼首席科学官Seng Cheng博士说：”我们期待在这些早期数据的基础上，进一步推动这一治疗模式的开发。“

辉瑞将继续从这一开放标签研究中收集数据，并且计划启动一项含安慰剂对照的随机全球性3期临床研究。这一3期研究预计在2020年上半年启动.