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2015年12月11日讯 /生物谷BIOON/ –基因疗法在近年来已经从假想逐渐变成了现实。然而，这一疗法经历的起起伏伏让人不禁为其前景打上了一个大大的问号。
最近，基因疗法的先驱Bluebird生物医药公司上周在美国血液病学会会议上公布了其基因疗法LentiGlobin BB305的最新临床研究结果。然而，这一结果未能达到预期，使公司股价遭受重创，基因疗法的前景蒙上了一层阴云。
研究人员发现BB305疗法在一些带有β-球蛋白基因缺陷患者群体中未能表现出显着性差异。β-球蛋白基因缺陷会使得患者不能产生足够的血红蛋白，从而引起严重的贫血症。此次研究的适应症——β-地中海贫血,被划分为两个关键患者群体，既能产生少量球蛋白患者群体和未能产生球蛋白患者群体。上个月公布的数据已经证明这一疗法对后者疗效并不明显，这些患者在6-18月之后仍然要接受输血治疗。
这一结果促使公司调整BB305的研究计划，并将该疗法的适应症群体放在症状较轻的地中海贫血患者中。曾几何时，凭借基因疗法的光环，Bluebird公司股价被炒至194美元之多，而BB305也被认为可以在镰刀型红细胞贫血中发挥作用。如今随着BB305一系列数据的公布，公司股价已经被腰斩。
不过，研究人员仍然获得了一些积极的数据。在一项有9名患者参与的临床研究中，5名能够产生少量β-球蛋白的患者在7.1-16.4个月的时间内不需要接受输血治疗，另外四名患者的输血量则相对减少。在另外一项临床研究中，两名接受治疗的患者其无输血时间分别延长到了21个月和18个月。此外，研究人员目前还在进行关于镰刀型红细胞贫血的研究。
事实上，最近一段时间基因疗法连连受挫。就在几天前另一个基因疗法先驱UniQure决定放弃其基因疗法Glybera在美国上市的决定。（相关阅读：重大打击！UniQure放弃向FDA提交基因疗法Glybera ）如今，Bluebird公司的遭遇无疑使基因疗法更加雪上加霜。或许，这种极具前景的疗法还需要克服不少困难才能真正涅盘重生，成为医疗产业的明星。（基因宝jiyinbao.com）
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Bluebird adjusts to a new reality with its much-scrutinized gene therapy