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基因疗法涉及插入新基因来替代有缺陷基因或禁用有害基因。这种方法在1999年遭遇挫折，当时，一位名叫Jesse Gelsinger的18岁遗传性肝脏疾病患者，在临床试验中接受基因疗法4天后死于剧烈的炎症并发症。在此之后，基因疗法的临床试验停顿了很长一段时间。
但是，斯坦福大学的病毒学家Jan Carette博士将该领域的再次”盛开”描述为”非常令人感兴趣”。几种针对遗传疾病的基因疗法已经在欧洲获得批准，而一种针对先天性失明的基因治疗方法也可能即将在美国获批。
病毒学家如此关注这个话题并不奇怪，因为将遗传物质引入人类细胞的最切实可行的方法就涉及对一种驯化病毒的使用。
感染细胞是病毒所擅长的。病毒的另一个”花招”是将它们的基因转移到细胞DNA之中：劫持细胞的复制机器并使其生产大量的病毒副本。科学家们已经越来越善于驯化病毒，调整它们，使它们保持感染细胞和插入基因的能力，但不再包含会破坏组织的因子，也不会激发受感染者的免疫系统产生剧烈的破坏性反应。
腺相关病毒–普遍存在于人类中而不与任何疾病相联系的病毒，成为伟大的主力。经过适当的生物工程处理后，它能够感染所有类型的细胞，而不在细胞内部进行自身复制，也不会触发免疫反应，然后顺从地将与医疗有关的基因递送到受感染细胞中，从而修复患者有缺陷的代谢、酶，或合成路径。
确定如何定制这种病毒”仆人”，使其更有效地入侵细胞，或入侵某些特定类型的细胞和组织，将扩大基因疗法的效用和吸引力。在最新发表于《Nature》的研究所描述的一系列实验中，Carette团队和来自俄勒冈健康与科学大学及荷兰的合作者们使用一种精细的方法使这方面的能力更近一步。这种方法由Carette开创。
病毒可以通过自锁于一种内嵌在细胞表面的分子而依附到目标细胞。在腺相关病毒的情况中，病毒的-受体分子是已知的。不过，仅仅结合到细胞表面是不够的。为了抵达至关重要的细胞核，病毒必须穿透细胞。直到现在，科学家们还在猜测腺相关病毒进入细胞中心所”搭乘”的分子是什么。
在新的研究中，Carette和同事在人类细胞中所识别的正是这种运输分子。这一发现可能产生提高或降低该分子在不同组织中表达的方法，以便疗法基因被递送到预期的目的地，而不影响其他部位。（基因宝jiyinbao.com）
An essential receptor for adeno-associated virus infection
Adeno-associated virus (AAV) vectors are currently the leading candidates for virus-based gene therapies because of their broad tissue tropism， non-pathogenic nature and low immunogenicity1. They have been successfully used in clinical trials to treat hereditary diseases such as haemophilia B (ref. 2)， and have been approved for treatment of lipoprotein lipase deficiency in Europe3. Considerable efforts have been made to engineer AAV variants with novel and biomedically valuable cell tropisms to allow efficacious systemic administration1， 4， yet basic aspects of AAV cellular entry are still poorly understood. In particular， the protein receptor(s) required for AAV entry after cell attachment remains unknown. Here we use an unbiased genetic screen to identify proteins essential for AAV serotype 2 (AAV2) infection in a haploid human cell line. The most significantly enriched gene of the screen encodes a previously uncharacterized type I transmembrane protein， KIAA0319L (denoted hereafter as AAV receptor (AAVR)). We characterize AAVR as a protein capable of rapid endocytosis from the plasma membrane and trafficking to the trans-Golgi network. We show that AAVR directly binds to AAV2 particles， and that anti-AAVR antibodies efficiently block AAV2 infection. Moreover， genetic ablation of AAVR renders a wide range of mammalian cell types highly resistant to AAV2 infection. Notably， AAVR serves as a critical host factor for all tested AAV serotypes. The importance of AAVR for in vivo gene delivery is further highlighted by the robust resistance of Aavr？/？ (also known as Au040320？/？ and Kiaa0319l？/？) mice to AAV infection. Collectively， our data indicate that AAVR is a universal receptor involved in AAV infection.