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2016年5月3日讯 /生物谷BIOON/ –在生命科学领域，更便捷、更高效是新技术开发的重要原动力。如今，一家名为Homology Medicines的新公司认为他们即将在基因编辑领域开启一场技术革命。公司最近获得了著名风投公司5AM领衔的总额达4350万美元的A轮投资以开发其新型基因编辑技术。而这一领域也是当前生命科学产业最为火爆的领域之一。
利用本轮投资，公司将开展一些由基因突变引起的罕见疾病研究。公司新任CEO Arthur Tzianabos表示，Homology将利用腺病毒载体工具ID’d来完成这一设想。
如果这一技术适用于人类。公司将推进这一技术应用于开发新的基因疗法。现阶段，公司的主要任务是招募小规模患者群体，验证这一疗法在罕见单基因突变疾病上的作用。
基因疗法是生物领域近年来最为火爆的研究课题之一。Homology公司的进入并不能算是很早。然而由于该技术的效果和可能存在的安全性问题，业内普遍认为基因疗法距离真正的临床应用还有一段距离。从这点来说，Homology进入这一领域可以说得上是恰逢其时。公司目前正在着手进行一些由基因突变导致的罕见疾病临床上的先行概念研究。
事实上，近年来，基因疗法领域的发展一直不顺。包括Bluebird公司等基因疗法先驱最近也屡遭挫折。尽管CRISPR技术的发展让人们又看到了希望，但是这一研究距离最终的临床治疗还有一定距离。因此，Homology公司是否能为该领域带来改变，很是让人期待。（基因宝jiyinbao.com）
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原始出处：Can 5AM upstart Homology leapfrog the gene editing pioneers?
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