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2016年6月7日/生物谷BIOON/–科学家们已证实靶向治疗药物rucaparib对携带BRCA基因突变的卵巢癌患者具有强劲的临床疗效。如今，根据美国宾夕法尼亚大学阿博拉姆逊癌症中心旗下的贝瑟BRCA基因中心常务主任Susan M. Domchek博士在2016年美国临床肿瘤学会（American Society of Clinical Oncology, ASCO）年度会议上发布的II期临床研究的结果，该药物也有望治疗之前已接受过治疗的携带BRCA基因突变的胰腺癌患者。
总体而言，在19名接受rucaparib治疗的患者当中，有6人（32%）表现出临床疗效。在这19名患者当中，1人病情完全缓解，2人病情部分缓解，4人病情稳定。作为这项研究的主要终点，客观反应率（objective response rate）是16%（19名患者中有3人）。
“这些结果是鼓舞人心的，而且进一步证实BRCA癌基因在乳腺和卵巢之外有临床意义，而且不只是对女性有临床意义”，Domchek说，“重要的是，它给我们指出一种潜在新的治疗胰腺癌—一种恶性疾病，经常在晚期被确诊—的方法。尽管参加这项研究的人数较少，但是一些携带BRCA基因突变的晚期胰腺癌患者可能受益于现今正在诊所中同样用来成功地治疗一些卵巢癌患者的靶向药物。”
考虑到胰腺癌较差的预后和有限的治疗方案，抵抗这种疾病的新疗法是迫切需要的：今年早些时候，美国癌症协会报道，据估计，2016年，将近42,000人将死于这种疾病，比乳腺癌的死亡人数超出1000多人。
近期的研究已证实作为一种PARP抑制剂，rucaparib有效地治疗铂类药物敏感的复发的携带BRCA基因突变的高分级卵巢癌。在2015年ASCO会议上发布的一项研究中，研究人员已证实在这些卵巢癌患者中，这种药物治疗的RECIST反应率是69%。2015年4月，它获得美国FDA的突破性疗法认定。美国FDA的这种认定是2012年设立的，旨在加快用于治疗严重的或威胁生命的疾病的新药—药物和生物制剂—的开发和评审。只要一种新药的疗效比现有的药物显著提高，就有可能获得这种认定。
在治疗卵巢癌患者上取得的成功促使研究人员针对携带BRCA基因突变的胰腺癌患者—大约9%的胰腺癌患者发生BRCA1/BRCA2基因突变—开展一项临床研究。
研究人员招募可测量的胰腺癌复发的患者（这些患者因患有局部晚期或转移性胰腺癌之前已接受过一到三个疗程化疗）参加这项临床研究，共招募到11名男性患者和8名女性患者，年龄中位数为57。21%的患者经测试是BRCA1基因发生突变，而剩下79%的患者经测试是BRCA2基因发生突变。
对这19名患者而言，疾病控制率（定义为在超过12周的时间内，病情部分缓解或病情稳定）是32%（19名患者中有6人），而对之前已接受过一线化疗药物治疗的患者而言，这一数字是50%（6名患者中有3人）。4名患者病情稳定，9名患者病情恶化，3名患者未接受评估。1名患者已接受这种药物治疗72周的时间，而且正在继续接受治疗。这种药物具有可接受的安全性。常见的突发副作用包括恶心（63%）和贫血（47%）。
所有对rucaparib作出反应的患者之前只接受过一线化疗药物治疗，这提示着这种药物可能在治疗疗程早期就可使用。（生物谷 Bioon.com）
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Rucaparib shows clinical benefit in pancreatic cancer patients with BRCA mutation
The targeted therapy rucaparib, which has demonstrated robust clinical activity in ovarian cancer patients with a BRCA mutation, also showed promise in previously treated pancreatic cancer patients with the mutation, according to results from a phase II clinical study presented by Susan M. Domchek, MD, executive director of the Basser Center for BRCA at the Abramson Cancer Center of the University of Pennsylvania, at the American Society of Clinical Oncology (ASCO) Annual Meeting. (Abstract # 4110)
Overall, a clinical benefit was observed in 32 percent of patients (6 of 19) treated with rucaparib. Of the 19 pancreatic patients, one had a complete response and two had partial responses, while four patients had stable disease. The objective response rate, the primary endpoint for the study, was 16 percent (3 of 19).
"These results are encouraging and further demonstrate the clinical significance of the BRCA cancer genes outside of breast and ovarian, and not just in women," Domchek said. "Importantly, it points us to a potential new treatment avenue for pancreatic cancer, an aggressive disease that’s often caught in the later stages. Though smaller in number, some patients with advanced disease and carrying a BRCA mutation may benefit from the same targeted therapy being used today in the clinic to successfully treat some ovarian cancer patients."——
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