在最近一次非洲西部埃博拉病毒爆发时,医生用埃博拉病毒爆发后幸存者的血浆来治疗染病患者。在没有任何已批准药物治疗埃博拉病毒患者的情况下,幸存者血浆中的保护性蛋白是帮助患者抵抗疾病的唯一希望。
一家生物技术公司希望利用类似的方法治疗更多种传染疾病,唯有一点不同:利用奶牛而非人体作为血浆提供者。
来自南达科他州(South Dakota)的生物技术公司SAB Biotherapeutics提出对奶牛进行适当基因改造,以生产能够消灭有害外来致病菌的人源抗体。该方法以快速、高产量着称,能够用来治疗多种传染病,例如中东呼吸综合征(Middle East respiratory syndrome,MERS)、埃博拉病毒以及流感等。
世界卫生组织(WHO)近日从6项有望应对世界疾病爆发的技术平台中选出了该生物技术公司的方法。
SAB Biotherapeutics公司的总裁兼首席执行官艾迪·沙利文(Eddie Sullivan)称:“抗体是人体抵抗疾病的天然手段。”
沙利文及其同事通过敲除奶牛基因的一小部分并替换为人工合成的人类基因片段,该基因片段包含表达人体抗体蛋白的基因信息。
研究者向奶牛注射目标疾病的抗原,就是能够引起机体免疫系统反应并产生抗体的外源物质。一旦奶牛生产足够多的抗体,研究者就会收集其血浆并分离出抗体作为治疗药物。这个过程,从注射抗原疫苗到最终产物,需要花费两个半月。这在面临疾病大爆发时,是一种非常快速、高通量的生产方法。
研究者早就尝试过利用动物产生抗体治疗疾病。但是动物生产的抗体对人体有很严重的副作用。沙利文认为SAB公司的抗体不太可能有副作用,因为人源基因改造的奶牛生产的抗体似乎和人类抗体一样。
血浆中的抗体,也称为免疫球蛋白,几十年来一直被用来治疗多种疾病。但是局限性在于需要大量的抗体才能有效治疗疾病。
利用基因改造奶牛的好处在于,其能生产远远多于人类机体产生的抗体。据沙利文称,根据疾病的情况,一只奶牛一个月能够制造出300~1000人的剂量。
在埃博拉病毒爆发期间,研究表明接受血浆治疗的病人死亡率只是稍稍低于未接受血浆治疗的患者——31%比38%。但是这并不意味着血浆不管用,因为医疗人员当时并没有时间测量捐赠者体内的抗体水平。
Biotherapeutics公司基因改造奶牛生产的人类抗体首先在健康成人体内进行了MERS第一阶段安全性实验。如果结果是安全的,该公司计划在当地具有MERS病例的国家进行第二阶段试验。SAB公司同时也和美国陆军传染病医学研究所合作,进行更加广泛的致病原试验,包括汉坦病毒(hantavirus),这是一种由啮齿类动物传播的罕见且致命的病毒感染。
虽然这项技术前景十分诱人,但是WHO也指出制造这些药物的成本可能会很高——每克需2000美元。根据沙利文所称,每只奶牛每月能生产150~600克抗体,这意味着这种药物将会十分昂贵。世卫组织报道称,昂贵的价格也意味着许多将受益于该药物的国家很有可能因负担不起制造费用而不能自己生产。(生物谷Bioon.com)