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2016年12月12日讯 /生物谷BIOON/ –Voyager Therapeutics的股票在其帕金森疾病基因治疗的早期临床试验数据公布之后1小时暴涨35%。他们这项手术介导的基因治疗目标是为了让晚期帕金森患者对左旋多巴有更好的反应，它是一种可在帕金森早期有效控制疾病进展的老药。
患者刚诊断出帕金森时，左旋多巴可以有效控制病情，但是如果病情加重导致更多神经细胞死亡，这种药物治疗就显得捉襟见肘，病人会产生运动失调并发症，目前病情到了这个阶段基本就无法治疗了，这是由于这个阶段的病人已经无法将左旋多巴转化为多巴胺。而Voyager的基因疗法可以通过增加芳香族L氨基酸脱羧酶（AADC，左旋多巴转化为多巴胺的催化剂）的表达来促进这个转化过程。
目前该公司两个五人小组的1b期临床试验数据表明了这个方法的有效性。这个临床实验的主要目标是确定VY-AADC01及其给药方式的安全性，早期数据表明病人可以耐受核磁共振成像（MRI）指导下的给药及基因治疗载体的使用，同时他们也收集了关于AADC活性和对运动功能影响的早期数据。
这些早期疗效数据，尤其是来自高剂量小组的乐观数据是股票上涨的原因。在高剂量组的5个病人中，试验的前6个月里，病人AADC活性提高了56%，左旋多巴的剂量降低了34%，对部分病人12个月的回访数据显示疗效至少持续了12个月。同时治疗6个月和12个月时的评估数据也显示VY-AADC01改善了病人治疗后一年内的病情。
如果Voyager表明VY-AADC01可以在更多的病人身上显示出这种疗效，并将有效时间延长超过一年，那么VY-AADC01就可以仅通过一次治疗就将病人的病情恢复到可以治疗的水平，当然要实现这个目标Voyager还有很长的路要走。
目前，公司的焦点在于招募下一步剂量优化实验的病人（第三组）并继续收集目前治疗的病人数据。Voyager希望在2017年初完成病人的招募，并随时更新前期已经进行治疗的十个病人的数据。（基因宝jiyinbao.com）