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2017年1月5日讯 /生物谷BIOON /——腺相关病毒（AAV）载体介导的肝靶向基因疗法已经进入临床人体试验阶段，如用于治疗血友病等。最近，一篇发表在《Human Gene Therapy》上的综述文章介绍了新技术发展如何促进AAV基因疗法在治疗肝功紊乱方面的应用以及存在的挑战。
在这篇叫做“Adeno-Associated Virus Gene Therapy for Liver Disease”的文章中，来自剑桥Dimension Therapeutics公司的Lisa Kattenhorn等人对AAV靶向肝脏进行基因治疗的历史进程进行了总结。他们认为临床前及临床研究让我们更深入了解了机体对AAV基因治疗的免疫反应。此外，他们也对AAV基因治疗的未来发展趋势和存在的挑战进行了总结，包括如何反复使用AAV基因治疗、如何降低其致癌风险等。
“基于AAV的肝靶向基因疗法是治疗基因突变疾病的有效手段，包括血友病及先天代谢异常等，”马萨诸塞大学医学院教授Terence R Flotte博士说道。“这篇综述对这个领域的现状进行了很全面而深刻的总结。” （基因宝jiyinbao.com）
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Lisa M. Kattenhorn et al,
Adeno-Associated Virus Gene Therapy for Liver Disease, Human Gene Therapy (2016).
DOI: 10.1089/hum.2016.160