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2017年3月5日/生物谷BIOON/—CRISPR-Cas9是一种革命性的基因组编辑技术。在此之前，大多数使用它的研究旨在沉默我们的基因组中的蛋白编码基因。然而，在我们的基因组中，99%的DNA并不编码蛋白。这些非编码的DNA经常被描述为基因组的“暗物质”，而且被认为在理解所有的人类生物学过程（包括疾病和进化）中发挥着至关重要的作用。
近期，Rory Johnson及其团队开发出一种基于CRISPR-Cas9的被称作DECKO的工具。这种工具能够被用来剔除任何所想要的非编码DNA片段。DECKO的独特优势是它利用两种单向导RNA（sgRNA）。这两种sgRNA起着两种“分子剪刀”的作用，切割DNA片段。这种方法已被广泛地采用，但是还没有针对所需的成对sgRNA设计出软件，而且设计剔除实验是非常耗时的。
为此，在一项新的研究中，在论文共同第一作者Carlos Pulido-Quetglas的领导下，这些研究人员构建出一种被称作CRISPETa的软件，这种软件能够被用来灵活地设计CRISPR剔除实验。用户只需告诉CRISPETa他们想要剔除哪个区域，这个软件给出一组得到优化的能够被人们直接使用的sgRNA对。关键的特征之一是它能够大规模地设计CRISPR剔除实验，而且可用于未来的筛选实验。相关研究结果于2017年3月2日发表在PLoS Computational Biology期刊上，论文标题为“Scalable Design of Paired CRISPR Guide RNAs for Genomic Deletion”。
这些研究人员证实CRISPETa高效地剔除人细胞基因组中的靶区域。最为重要的是，在这些产生RNA分子的区域中，他们证实这些RNA分子发生缺失。
Rory Johnson补充道，“最终，我们期待CRISPR剔除和其他的基因组设计工具在我们能够理解疾病的基因组基础（特别是在99%的不编码蛋白的DNA中）上引发变革。除了作为一种基础的研究工具之外，CRISPR甚至可能在未来可被作为一种强大的治疗工具逆转致病性的突变。”
CRISPETa是为非专家的人设计的，因此它也能够被科学工作者使用。比如，这些用户可能能够剔除非编码DNA中的潜在功能性区域，并且测试它们的细胞或分子活性。对旨在利用CRISPR剔除进行疾病治疗的团队而言，这种软件也将具有潜在的价值，比如利用CRISPR剔除潜在地导致疾病的非编码DNA片段。
Carlos Pulido-Quetglas说，“我们希望这种新的软件工具将允许尽可能多的科学家们在他们的研究中利用CRISPR剔除的力量。”（生物谷 Bioon.com）
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原始出处：
Carlos Pulido-Quetglas, Estel Aparicio-Prat, Carme Arnan et al. Scalable Design of Paired CRISPR Guide RNAs for Genomic Deletion. PLoS Computational Biology, Published: March 2, 2017, doi:10.1371/journal.pcbi.1005341.