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2017年9月28日讯 /生物谷BIOON/ —今日，Vivet
Therapeutics宣布，公司旗下治疗威尔逊氏病（Wilson’s Disease，WD）的基因药物VTX801被美国和欧洲监管部门孤儿药的称号。WD是铜转运蛋白ATP7B基因突变引发的一种遗传疾病，发病概率约为1/40000人。WD患者的胆脏中代谢、排除铜元素的途径被破坏，导致组织中积累铜元素，引发组织毒性（尤其是肝脏和中枢神经毒性）。如果WD不及时治疗，患者的身体将逐渐衰落并危机生命安全。
Vivet Therapeutics的CEO Jean-Philippe
Combal说：“生理性恢复WD患者的铜稳态是当前的治疗思路，然而欧美两国监管层都意识到这一疗法在安全性和有效性上均无法满足治疗所需。幸运的是，我们的基因药物VTX801治疗WD患者具有不错的潜力。”
VTX-801是一种携带小型功能性ATP-7B铜转运体基因的腺相关病毒（AAV）药物，旨在通过外源性导入铜转运体基因恢复肝细胞铜代谢的水平，该药物是Vivet Therapeutics首个被授予孤儿药称号的药物。VTX-801极大地促进了Vivet Therapeutics的价值，当VTX-801最终获批进入美国和欧洲市场后，将独霸7-10年WD患者治疗的市场。
Jean-Philippe Combal说：“针对WD和其他肝罕见代谢遗传病，我们正在寻求与FIMA（Fundación para la
Investigación Médica Aplicada）的合作，旨在共同搭建一个基因治疗研发平台。基因配合合适的AAV类型是基因疗法设计的关键，我们搭建的平台获得了由哈佛医学院MEE（Massachusetts Eye and Ear）授权的新型特异性靶向肝细胞血清型的名为AAV-Anc80的AAV亚型。未来，我们将在此基础上进一步探索更有效的基因疗法。” （生物谷Bioon.com）