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图片来自：yourgenome.org
2017年9月28日/基因宝jiyinbao.com/— 弗吉尼亚大学医学院（ UVA ）已经开始为青少年急性淋巴细胞白血病，实施基于基因工程改造的T细胞免疫治疗。 I / II期的青少年急性淋巴细胞白血病试验，正在评估该方法对儿科患者的安全性和有效性。该项临床试验将考察总体缓解率、12个月后缓解期和整体生存期等因素。参与者必须介于2岁和21岁之间，并且要求患者已经复发或对其他形式的治疗没有反应。
被称为嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法的方法是利用人体自己的免疫T细胞，通过基因修饰它们，使它们更有效地杀伤癌细胞。在这种情况下，UVA儿童医院的癌症中心和卡特免疫中心儿科肿瘤学家 Daniel Lee博士,从一名年仅14岁的急性淋巴细胞白血病患者身上抽取T细胞，然后，该患者的免疫细胞由 Kite Pharma 细胞治疗公司进行基因改造。
实验方法类似于美国联邦食品和药物管理局8月底批准用于儿科淋巴细胞白血病的基因疗法，这是美国曾经批准的第一个基因治疗方法， Daniel Lee博士希望该方法将给病人带来希望。“我们从患者的静脉收集T细胞，细胞运送到基因编辑公司，基因改造大约在七天内完成，并将改造后的T细胞返回给我们，”Lee博士说。“所以我们只需要有16到18天的等待时间，这是非常快的。”
在美国国立卫生研究院的时候，Lee博士在50多名试验参与者中使用类似产品来测试该方法。他说，这些参与者对该方法有反应的比例为70％，复发率低于10％。可能在不到两年的时间内，将会陆续有20个临床试验完成。
因为Lee博士在CAR T细胞疗法方向的开创性研究，UVA从NIH招募了Lee博士。除了白血病治疗之外，他还在寻求开发新型的T细胞治疗方法用于挽救致命的儿科脑癌。在UVA，他加入了一个世界级的研究团队，探索免疫治疗的潜力，以提高身体抵御疾病的能力。他说：“你将会看到更多的CAR T细胞治疗法出自UVA。” （生物谷 Bioon.com）
参考资料：
Teen first in Virginia to receive cancer gene therapy in clinical trial