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2017年10月25日讯 /生物谷BIOON/ –免疫肿瘤学和基因疗法在过去的几年里一直是研究的热门领域，而第一款CAR-T疗法的获批更将免疫肿瘤学和基因疗法的发展推向高潮。《Motley Fool》撰稿人科里·雷诺尔(Cory Renauer)在文章中分析了三家市值可能会大幅攀升的免疫肿瘤治疗公司。
1.吉利德科学公司
今年8月28日，吉利德科学公司（Gilead Sciences）以119亿美元的价格收购了风筝制药公司（Kite Pharma）。本月19日，FDA批准了吉利德的CAR-T药物Yescarta（该药物由风筝制药公司开发）。
尽管CAR-T疗法的前景十分光明，但Yescarta能否为吉利德赚回119亿美元还是未知数。雷诺尔分析道：“每年，癌症新疗法的治疗费用往往会超过10万美元，而且这些新疗法总体上来说往往疗效欠佳。而吉利德37.3万美元的单次Yescarta输液疗法能够从长远的角度拯救最终选择该疗法的患者。如果保险公司以及其他终端付款人能够接受吉利德对Yescarta的定价，Yescarta将会迎来销售高峰，预计该疗法的年销售额最高可达20亿美元。”
尽管存在定价高的问题，吉利德仍处于有利地位，其股票市值可能会进一步上升。去年，吉利德的现金流达到了134亿美元，目前，吉利德的市值已经达到去年现金流的8.1倍。
2.蓝鸟生物
目前，蓝鸟生物（Bluebird bio）还没有任何一款疗法上市，但其正在研发的一些疗法的进展令人兴奋。Lenti-D是蓝鸟生物最受关注的药物，它是治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因治疗药物。在一项试验中，接受Lenti-D治疗的15名（共有17名受试者）患者没有发生严重的残疾。
蓝鸟生物还与Celgene合作，共同开发CAR-T药物。在一项试验中，15名晚期多发性骨髓瘤患者接受了bb2121的治疗后，100%患者显示出对药物的反应。此外，Celgene已经从蓝鸟生物获得bb21217的授权，bb21217比bb2121更有效。Celgene将承担试验的中后期的相关费用，并支付给蓝鸟生物里程碑金和专利使用费。
诺尔分析道：“尽管Lenti-D可能不能成为一个重磅药物，但它为相似的基因疗法描绘出更大的前景。LentiGlobin是Lenti-D相似的疗法，可用于治疗镰状细胞疾病和-地中海贫血症。据估计，该疗法能够使患者生产正常的血红蛋白，将给蓝鸟生物带来每年高达40亿美元甚至更多的收入。”
3.AveXis
AveXis是一家基因治疗公司。本月3日，在法国圣马洛举行的第22届世界肌肉学会(WMS)国际年度大会上，AveXi公布了脊髓性肌萎缩症(SMA)药物一线临床试验I期治疗数据。数据表明，所有接受AVXS-101治疗的患者在20月大时是安全的。接受治疗的12名患者中，有9名可以独自坐30秒或更长时间，92%在18.8月时CHOP-INTENT评分达到40分以上。
SMA患者吞咽能力极差，而且大多数人在一岁之前就失去了呼吸能力。诺尔分析道：“AveXis药物的疗效极佳，使其竞争公司Biogen感到压力。今年年初，Biogen的SMA药物Spinraza正式上市。在上市的第一年里，Spinraza的销售额达到了10亿美元。AveXis计划在今年年底前开始一项旨在支持药物应用的试验，这意味着Spinraza在未来几年内不会受到AveXis的竞争。如果AVXS-101继续产生正面数据，Biogen或者其他公司可能会收购AveXis公司。对于AveXis公司来说，AVXS-101几乎是他们唯一的候选药物。相较于吉利德，AveXis有着更大的升值前景，但是，如果AVXS-101最终失败，AveXis也将变得没有什么价值。” （生物谷Bioon.com）