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基因治疗，是将新的遗传物质整合至一个人的 DNA 中的治疗方法，对于目前一些最罕见的综合征来说，是一种具有革命性的治疗手段。
诸多医药公司为这种具有精确靶向性的治疗方法制定了天文数字般高昂的价格。事实上，由于定价过高，部分疗法已经被迫在欧洲下市，同时另一家公司仍然在想尽一切办法吸引患者。
一项上周刚刚批准的治疗方法或许能够改变目前的市场平衡。Yescarta 是第二例通过修饰免疫细胞 DNA 增强其对癌细胞攻击性的基因疗法。与众不同的是，Yescarta 能够治疗的患者数量，远超过其他目前已获批的其他基因疗法。
为了观察基因疗法的价格与每年预计应用该疗法的患者数目是否有关联性，DT 君决定将这些已经在美国与欧洲获批的（及一个即将在美国获批）基因疗法的相关数据绘制成图表（如下图）。
图丨每年基因疗法适用人数。Kymriah 及 Yescarta 的患者数据分别由 Novartis 及 Gilead 公司提供。其他疗法符合条件的患者数量，是根据该疾病的患病率估算获得。
生命科学咨询公司 Trinity Partners 的管理合伙人 Herman Sanchez 称，患者数量与疗法价格之间的确有相关性：适合的病人越少，疗法的价格越高。如你所见，不同基因疗法的价格在 37 万 3 千美元到 100 万美元之间，然而每年仅仅只有 7500 名患者负担得起基因疗法。
“在市场中使公司拥有更多定价权的往往是最罕见的疾病，”他说。“这是因为付款方一般无需治疗太多患者。”
迄今为止，Yescarta 成为了图表中的异常值。据今年 8 月并购了制药商 Kite Pharma 的生物科技巨头 Gilead 声称，它每年将用于约 7500 名患者。相比之下，在欧洲获批的两个基因疗法，Glybera 和 Strimvelis，可治疗患者的数量则非常小。同时，Novartis 公司称每年将有 300 名患者能够符合标准，受益于他们治疗某种儿童白血病的基因疗法 Kymriah。有了更多患者，Gilead 公司能够降低价格，但最终获得更高的总收益。
尽管 Yescarta 目前的价格仍然引起了患者们的抗议，但它预示着基因疗法将能够治疗更多疾病，如在美国的 2 万血友病患者及 10 万镰状细胞性贫血患者。
若是基因治疗的靶向疾病变得更加常见，“将会更有利于价格降低，”Sanchez 说。
接下来即将获批的基因疗法名为 Luxturna，它能够使患有一种遗传性失明的患者视力在一定程度上复原。本月早些时候，由外部专家组成的小组一致推荐美国食品药品监督管理局（FDA）批准由 Spark Therapeutics 研发的 Luxturna。FDA 将在明年 1 月 12 日做出最终决定。
Spark 公司称，在美国共有 1000 到 2000 名患者符合此治疗所需的条件。这种基因疗法通过纠正视网膜细胞中的突变基因增强患者视力。该公司拒绝对每年接受治疗的患者数目进行预测，所以我们图表中的数据是基于 Luxturna 所治疗的该病患者的治疗率进行预测所得。分析师估算该疗法或需 80 万至 100 万美元的治疗费用。
这一切对于公司、保险业及患者所具有的意义尚未可知。诸如 Spark 等公司或在其疗法获批后面临价格进退两难。美国的保险公司对他们是否将基因疗法纳入承保范围这一问题仍然保持沉默。同时，身患重病的患者希望他们不会被价格筛掉，失去治愈的机会……（生物谷Bioon.com）
参考：https：//www.technologyreview.com/s/609197/tracking-the-cost-of-gene-therapy/