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罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司宣布，美国FDA批准了Alecensa（alectinib）的补充新药申请（sNDA），用于一线治疗具有间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。
据美国癌症协会估计，2017年美国有超过22万人将被诊断为肺癌，其中NSCLC占所有肺癌的85%。 据估计，美国约有60%的肺癌病例在诊断的时候已经进入晚期。在美国，约有5%的NSCLC患者为ALK阳性，这一类型的肺癌常见于有轻微吸烟史或不吸烟的年轻人。这些患者急需一款有针对性的治疗来缓解疾病。
Alecensa就是这样一款颇具潜力的肺癌药物。作为ALK抑制剂，Alecensa通过抑制ALK的磷酸化来抑制它的信号激活通路。Alecensa曾被批准用于治疗ALK阳性且使用克唑替尼（crizotinib）无效或不耐受的转移性NSCLC患者。已有研究表明Alecensa能够抑制多种突变ALK，其中有些突变导致肿瘤细胞对已有的标准疗法克唑替尼产生抗性。此外，Alecensa能够穿过血脑屏障进入大脑组织中并存留，对转移到大脑组织中的癌细胞也有显着的杀伤作用。基于临床试验的优秀结果，FDA为其用于一线治疗的申请颁发了突破性疗法认定和优先审评资格。
此次Alecensa作为一线疗法的获批是基于一项3期临床试验ALEX的结果。这是一项开放标签、随机、主动控制的多中心研究，评估了Alecensa与克唑替尼相比，治疗ALK阳性NSCLC患者的疗效和安全性，他们先前没有接受过针对转移性疾病的系统治疗。这些患者按1：1的比例被随机分配接受Alecensa或克唑替尼治疗，主要疗效终点为由研究者评估确定的无进展生存期（PFS）。其它疗效终点还包括由独立审查委员会（IRC）评估确定的PFS、中枢神经系统（CNS）进展时间、客观缓解率（ORR）、缓解持续时间（DOR）和总生存期（OS）。
结果显示，Alecensa显着降低了疾病恶化或死亡风险达47%（HR=0.53， 95%CI： 0.38， 0.73， p<0.0001）；接受Alecensa治疗的患者中位PFS为25.7个月（95%CI： 19.9，不可估计），而对照组为10.4个月（95%CI： 7.7， 14.6）。该研究还显示，Alecensa显着降低了癌症在大脑或CNS中的扩散风险达84%（HR=0.16， 95%CI： 0.10， 0.28， p<0.0001）。 此外，Alecensa的安全性与之前的研究一致。
“我们的目标是开发能显着改善治疗标准的药物，”基因泰克首席医学官兼全球产品开发负责人Sandra Horning博士表示：“在我们的关键研究中，与克唑替尼相比，Alecensa显着延长了人们没有疾病恶化的时间，并显示出癌症扩散到大脑的风险显着降低。”
“ALK阳性肺癌常见于年轻人，他们在诊断时往往有更晚期的疾病，带来一系列独特的挑战，”肺癌幸存者、Bonnie J. Addario肺癌基金会（ALCF）创始人Bonnie J. Addario女士说：“我们为Alecensa获批这样的进展喝彩，这为此类肺癌患者提供了一个新的初始治疗选择。”
我们祝贺基因泰克取得的成绩，也期待这一新药能为更多肺癌患者带去治疗希望。(生物谷Bioon.com）