基因编辑技术向遗传病宣战 明年或启动临床试验

科技日报北京12月11日电 (记者刘霞)据美国《麻省理工技术评论》杂志近日报道，生物科技公司CRISPR基因编辑技术目前最大的卖点，即将其“变身”为一种精准的基因疗法来对付疑难杂症。其中一家名为基因编辑治疗公司(CRISPR Therapeuics)日前表示，他们计划在人身上测试这一想法，现在已准备就绪。

这家初创公司发表公告称，他们已向欧盟监管机构递交申请书，希望尝试用CRISPR技术对β地中海贫血病患的血细胞进行基因修改，从而治愈该疾病。如果获批，临床试验将于明年启动。

2013年，科学家首次证实，可以借助CRISPR技术，对人体活细胞中的遗传代码进行“剪切粘贴”，更重要的是，CRISPR技术对基因的修改可以高通量的方式进行，而且操作简便、成本较低。自此，该技术作为“超级”基因疗法的潜力获得广泛认可。此后不久，业界所谓的CRISPR初创公司“三巨头”，即瑞士基因编辑治疗公司、张锋参与创办的Editas制药公司(Editas Medicine)和Intellia治疗公司(Intellia Therapeutics)，就相继成立并上市。值得一提的是，这3家公司全部位于麻省理工学院附近。

这些公司尽管最初成立时并没有产品，但基因编辑技术的无限潜能却吸引了无数投资者。而且，它们各有侧重。Editas制药公司主要关注眼部疾病、血液类疾病，包括嵌合抗原受体T细胞(CARTs)在内的T细胞等；Intellia治疗公司主要关注体内疗法(如乙肝病毒)和体外疗法(如血液干细胞移植)等；而基因编辑治疗公司主要关注失明、先天性心脏病以及囊肿性纤维化等。

短短二三年间，这些公司迅速将CRISPR技术带出实验室，朝临床试验这一目标努力前进，但都碰到了难题。Editas制药公司曾经是领跑者，本来有望成为首个在活人身上尝试基因编辑技术的公司，却在今年初宣布，不得不将针对一种眼病的试验推迟至明年；Intellia治疗公司则还在猴子身上收集数据，对于研究CRISPR药物的表现来说，这一点至关重要。