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2018年1月15日/生物谷BIOON/—经过三十年挫折的磨砺，基因疗法（通过修改人的DNA来治疗疾病的过程）不再是医学上的未来事情，而是当前临床治疗工具包的一部分。 2018年1月12日，发表在Science期刊上的一篇标题为“Gene therapy comes of age”的论文深入地且及时地回顾了导致开发出几种成功地治疗严重疾病患者的基因疗法的关键进展。
美国国家卫生研究院（NIH）下属的国家心脏、肺部与血液研究所（NHLBI）血液部门高级研究员Cynthia E. Dunbar博士为这篇论文的共同通信作者。这篇论文也讨论了新兴的基因组编辑技术。根据Dunbar和她的同事们的说法，包括CRISPR/Cas9在内的这些方法将为精准地校正或改变个人基因组提供方法，这应该会转化为更加广泛的和更加有效的基因疗法。
基因疗法旨在将遗传物质导入到细胞中来补偿或校正异常的基因。举例来说，如果一个发生突变的基因导致损伤或促进一种必需的蛋白消失，那么基因疗法可能能够引入这个基因的正常拷贝来恢复该蛋白的功能。
这些作者们着重关注迄今为止在基因治疗方面已取得最好结果的方法：1）直接在体内给予病毒载体或者使用病毒，将治疗性基因运送到人细胞中；2）在实验室中对来自一名患者的造血干细胞或骨髓干细胞进行修饰，随后将这些经过基因改造的细胞注射回这名患者体内。
基因疗法最初被设想为仅用于治疗遗传性疾病，如今它正被用来治疗获得性疾病，如癌症。比如，对能够被用来靶向杀死癌细胞的淋巴细胞进行基因改造。
在2017年，源源不断的鼓舞人心的临床结果表明治疗血友病、镰状细胞病、失明、几种严重遗传性神经退行性疾病、一系列其他的遗传疾病和多种骨髓和淋巴结癌症的基因疗法取得了进展。
在过去一年里，已有三种基因疗法被美国食品药物管理局（FDA）批准，而且还有更多的基因疗法正处于积极的临床研究中。这些作者们展望了基因疗法的未来，以及将这些复杂的基因疗法运送到患者体内所面临的挑战。（生物谷 Bioon.com）
参考资料：
Cynthia E. Dunbar, Katherine A. High, J. Keith Joung et al. Gene therapy comes of age. Science, 12 Jan 2018, 359(6372):eaan4672, doi:10.1126/science.aan4672