基因君官网前言：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会将于2018年3月24日到25日在上海召开，欢迎大家过来参会！
2003年，深圳赛百诺基因技术有限公司推出了p53 抗癌注射液Gendicine（又名“今又生”, 重组人p53腺病毒注射液），由我国SFDA批准上市，它也成为了全世界第一个正式用于临床基因治疗的药物, 用于治疗头颈部肿瘤的基因疗法药物。
2012年10月， 荷兰UniQure生产的Glybera获得欧盟批准，治疗超级罕见病脂蛋白酯酶缺乏症。
2014年，Glybera正式上市
2016年5月，葛兰素史克公司（GSK）的Strimvelis在欧洲上市，成为全球首个用于治疗儿童腺苷脱氨酶重症联合免疫缺陷（ADA-SCID）的基因疗法
2016年9月，Sarepta Therapeutics的Eteplirsen被FDA批准，成为首个治疗杜氏肌营养不良（DMD）的基因治疗药物
2016年12月，首个治疗脊髓性肌萎缩症（ SMA）的基因治疗药物也被FDA批准
2017年11月，首个针对运甲状腺素蛋白（TTR）的在研RNAi疗法patisiran颁发了突破性疗法认定（BTD）
以CRISPR-Cas9为代表的基因编辑技术从发现到应用， 至今已经走过5年多的时间。毋庸置疑，它开辟了生命医学研究的一个新时代。然而，如何规范基因编辑技术的合理应用，如何促进基因编辑技术的临床转化，是值得探讨的问题。另外也有许多科研工作者和临床医生关心基因治疗的临床进展。为此，生物谷将举办2018基因编辑与基因治疗国际研讨会，邀请国内外一线专家, 临床医生深入研讨，推动交流与合作。
主办单位：生物谷
支持单位：深圳细胞治疗技术协会
时间：2018-3-24到25日
地点：上海好望角大酒店（肇嘉浜路500号）
官网：http://meeting.bioon.com/2018GeneEditing?__token=richen
以下是本次研讨会的日程安排：
2018年3月24日
08:55-09:00 开幕致辞（TBD）
09:00-09:40 应用CRISPR和大数据挖掘技术筛选新药（拟） 刘小乐 哈佛大学公共卫生学院生物统计与计算生物学系终身正教授
09:40-10:20 利用基因编辑敲除CAR-T细胞免疫检查点 王皓毅 中国科学院动物研究所基因工程技术研究组组长
10:20-10:40 茶歇&展台参观
10:40-11:20 演讲题目待定 谢震 清华大学特别研究员
11:20-12:00 基因编辑在疾病模型建立及疾病治疗中的应用 杨辉 中科院神经所研究员
12:00-14:00 午餐&休息
14:00-14:40 Using stem cell and gene editing techniques to study and treat aging-associated disorders 刘光慧 中国科学院生物物理研究所教授
14:40-15:20 基因编辑大规模筛选在多能干细胞肝向分化和肝脏再生研究中的应用 丁秋蓉 中科院上海生命科学研究院研究员
15:20-15:40 茶歇&展台参观
15:40-16:10 脊髓性肌萎缩症新药Spinraza的研发与现状 华益民 苏州大学神经科学研究所教授
16:10-16:50 TBD
16:50-17:30 圆桌讨论：
面对基因编辑技术的快速发展与基因治疗取得的临床突破，我们是否做好了准备？（技术的安全性、有效性、如何监管以及医保支付）
2018年3月25日
09:00-09:40 微生物基因编辑技术及在合成生物学中的应用 温廷益 中国科学院微生物研究所研究员
09:40-10:20 基因治疗leber遗传性视神经病变 李斌 华中科技大学同济医院教授、主任医师
10:20-10:40 茶歇&展台参观
10:40-11:20 基因治疗 1 型糖尿病（拟） 赵子建 广东工业大学教授
11:20-12:00 Synthetic designer cells for biomedical applications 叶海峰 华东师范大学生命科学学院教授
12:00-14:00 午餐&休息
14:00-14:40 基因治疗的非病毒与病毒载体系统 蔡宇伽 上海交通大学研究员
14:40-15:20 我国原发性免疫缺陷病诊治现状 陈同辛 上海儿童医学中心主任医师、教授
15:20-15:40 茶歇&展台参观
15:40-16:10 TBD
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