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2018年2月3日讯 /基因宝jiyinbao.com /——一个美国和德国的跨国研究团队发表了一项通过新的CRISPR技术利用杜氏肌营养不良（DMD）患者的多功能干细胞产生健康心肌组织的研究。在他们发表于《Science Advances》上的这项研究中，他们介绍了他们如何使用CRISPR-Cas9技术克服此前使科学家们无法用该技术编辑DMD细胞的问题。
图片来源：UT Southwestern Medical Center
DMD是一种进展性疾病，会摧毁病人的肌肉组织，导致患者在很年轻时就发生心衰和死亡。当X连锁抗肌萎缩蛋白基因（负责产生抗肌萎缩蛋白维持肌肉健康和功能的基因）出现大量突变、复制或者清除的时候就会发生DMD。由于这是一种基因突变导致的疾病，因此被认为是CRISPR研究很好的靶疾病，可能会被治愈。而阻挠研究人员使用CRISPR技术的原因在于这种疾病涉及大量的基因突变——接近3000个。为了克服这个问题，该研究团队使用了一种叫做“肌编辑（myoediting）”的方法，该方法可以编辑和替换整团基因。
该研究涉及为DMD病人创造诱导多功能干细胞，这些细胞被肌编辑并重编程为可以产生抗肌萎缩蛋白的心肌细胞。随后研究人员将一些细胞和支架混合在一起培育出了一小块心肌组织i，他们发现这块组织不仅可以跳动，还可以产生抗肌萎缩蛋白以维持其健康。
研究结果表明这项技术可能用于治疗60%的DMD病人。研究人员还在小鼠和狗身上对这项技术进行了检测，据研究人员报道，参与实验的小鼠已经存活了一年，且无DMD症状。现在这项技术已经被证明可以在人类细胞中发挥效应。研究团队对该技术的未来很乐观，他们认为关于该技术的临床试验将在未来几年内开展。（生物谷Bioon.com）
参考资料：
Chengzu Long et al. Correction of diverse muscular dystrophy mutations in human engineered heart muscle by single-site genome editing, Science Advances (2018). DOI: 10.1126/sciadv.aap9004