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美国食品药品监督管理局（FDA）局长Scott Gottlieb博士日前举行的2018年BIO国际大会上表示，预计FDA将在2022年之前批准40种基因疗法，并可能在10年内获得治愈镰状细胞性贫血等疾病的治疗方法。
Gottlieb局长指出，与临床常见治疗药物不同，基因治疗存在较大的复杂性，这就要求FDA以各种不同的方式对其进行审批。Gottlieb表示，FDA将在未来短时间内发布6个有关基因疗法的指导性文件。在基因疗法的药品定价方面，Gottlieb认为，应该在审批和创新之间取得平衡。
FDA目前面临的另一个热门话题是以患者为中心的治疗费报销问题。自2011年以来，外界一直认为基因治疗更应该采取“按结果付费”的方式。如果越来越多的制药企业和保险公司能够根据药物对患者的实际效果，来决定药物的价格，美国不仅可以看到科学的新前沿，还可以看到人们为癌症治疗支付的新时代。
2017年8月，诺华的CAR-T免疫细胞疗法Kymriah获得美国的正式上市批准，主要用于治疗3-25岁复发或难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）的患者。Kymriah的一个疗程的价格将是47.5万美元，相当于308万元人民币。由于遭到患者群体的强烈抵制，诺华制定了一种“退款保证”，如果患者在接受治疗内第一个月内没有产生疗效，消费者的药费将得到退还。
Gottlieb表示，FDA也在积极解决这一问题，其正在建立一个正式的机构来广泛征求患者的意见，这些宝贵的建议将帮助该机构制定基因疗法定价的指导框架。
除了基因疗法，Gottlieb指出，阿片类药物误用和滥用问题仍然是FDA需要优先处理的事项之一，需要各方认真制定计划，并采取持续协调一致的行动，在为需要阿片类药物治疗的患者提供合理处方的同时，减少阿片类药物成瘾和死亡带给公众的影响。FDA认识到这场危机的紧迫性和复杂性，目前正在为实现这些目标而采取若干措施。
自成立阿片类药物政策指导委员会以来，FDA的高层领导人一直在努力工作，以确保不遗余力地解决这一公共卫生事件。过去一年中，有1150万美国人滥用处方阿片类药物，每天有超过40人因服用过量的阿片类药物而死亡。5月，FDA已限制将可待因和曲马多用于12岁以下儿童患者，也不建议哺乳期妇女使用含可待因和曲马多的药品。毋庸置疑，FDA和其他利益相关者需要采取更加警惕的行动摆脱这场药物滥用危机。(生物谷Bioon.com）