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基因与细胞治疗经过几十年的曲折发展，目前正重返世界中心舞台。它有望处理许多传统治疗手段解决不了的医学难题，其中以罕见病为主。在近日举行的第11期东方科技论坛青年论坛“基因与细胞治疗”学术研讨会上，专家与学者围绕遗传疾病的基因与细胞治疗、肿瘤的基因与细胞治疗等议题展开了深入的讨论与交流。
上海交通大学系统生物医学研究院蔡宇伽认为，我国在基因治疗药物研发上曾领先过，早在2003家就批准了世界上首个基因治疗药物“今又生”，用于肿瘤治疗。之后，进入了一个相对沉寂期。他总结说，目前中国基因治疗发展过度专注于CAR-T细胞治疗领域，而对经典基因治疗的药物研发关注还太少。据不完全统计研究CAR-T的的公司有超过100家，经典基因治疗却只有不到五家。
国外的情况恰恰相反。2012年，世界上首个遗传疾病的基因治疗的药物Glybera在欧盟诞生。2016年和2017年，全球制药巨头葛兰素史克的基因疗法Strimvelis首次实现了一种重症免疫缺陷症的基因治疗，诺华公司的CAR-T对复发和难治愈的儿童和青少年急性淋巴白血病（ALL）的缓解超过史无前例的80%。
我国在该领域的研发正在推进。中山大学药理学颜光美教授及其团队在天然甲病毒M1溶瘤病毒抗癌上的最新成果，使M1病毒抗肿瘤活性增幅高达3600倍。他们发现，新型溶瘤病毒M1具有选择性杀伤多种肿瘤细胞的特性。这是首个能实现精准治疗的溶瘤病毒，将极大地提高溶瘤病毒的治疗有效性和有效率。溶瘤病毒疗法是一种创新的肿瘤靶向治疗策略，它利用天然或经基因改造的病毒选择性地感染肿瘤细胞，再通过多种机制来达到灭杀肿瘤的目的，但是对正常细胞无害。现已研制出的溶瘤病毒M1冻干粉针制剂可以在37℃下保存三个星期，2℃~8℃保存一两年。
“只需一个疗程，35%的老鼠肝癌全部消失，完全治愈，不再复发。”颜光美在此次论坛上介绍了他在基因改造方面的实验成果，“再有10年的时间，最多20年，癌症将不再是一种令人恐惧的疾病，我们可以很好地控制它”。
目前全球已知罕见病超过7000种，虽然患者人群相对不大，但95%的病种都没有有效的治疗方案，患者中有50%都是小孩子，而且罕见病中80%以上与基因突变有关。据悉，华东师范大学生命科学学院李大力研究员及其团队在近日展开了单碱基因技术的开发和应用研究，利用腺苷脱氨酶与Cas9蛋白结合成的ABE系统，高效精确地构建了多种遗传疾病模型，有望实现一次治疗终身治愈的疗效。