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2018年11月27日讯 /生物谷BIOON/ –日本药企安斯泰来（Astellas）近日宣布与Juventas Therapeutics公司就后者开发的基因疗法JVS-100达成了一项独家全球（不包括中国）选择和授权协议。JVS-100是一种非病毒性基因疗法，可表达基质细胞衍生因子-1（SDF-1），SDF-1是一种天然存在的信号蛋白，可激活内源性组织修复信号传导通路。
此次协议，将授予安斯泰来开展研究并推动JVS-100通过IIa期临床研究、以及从Juventas收购JVS-100以进一步开发和商业化的选择权。目前，安斯泰来计划将开发工作的重点放在大便失禁（FI）的治疗上。
大便失禁（FI）即肛门失禁（copracrasia），是指不能随意控制排便，直肠内容物不自主地流出肛门外。该病虽不直接威胁生命，但造成患者身体和精神上的痛苦，严重地干扰正常生活和工作。该病可能由多种因素引起，包括年老、肌肉或神经损伤以及分娩。目前，该病的治疗尚无标准，也没有有效的治疗方法。
JVS-100是一种DNA质粒，不具有免疫原性，被设计为直接递送至损伤组织部位。临床试验已经证实了其安全性和允许重复给药的能力。在FI动物模型中，肌肉注射JVS-100可促进肛门括约肌的功能/组织学改善。
安斯泰来首席战略官Naoki Okamura博士表示，“安斯泰来致力于探索各种合作机会，将尖端的科技进步转化为对患者的价值。我们期待着进一步调查JVS-100作为全球IF患者的一种潜在的再生疗法的潜力。”
Juventas公司总裁兼首席执行官Rahul Aras博士，“在多项临床研究中，JVS-100表现出很好的耐受性，并已证明具有恢复内在再生过程和恢复组织功能的潜力。我们很高兴与安斯泰来合作推进治疗IF患者的临床计划。”
根据协议条款，安斯泰来将支付一笔未披露具体数额的预付款，并考虑选择权。安斯泰来将资助临床前和临床研究，并负责与Juventas合作开展研发工作，调查JVS-100治疗FI的潜力。