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2019年1月9日 讯 /基因宝jiyinbao.com/ –CRISPR的基因编辑技术是治疗遗传性疾病的革命性方法。但是，该工具尚未用于有效治疗长期慢性病。由密苏里大学医学院的Dongsheng Duan博士领导的一个研究小组已经确定并克服了CRISPR基因编辑的障碍，这可能为使用该技术进行持续治疗奠定基础。
CRISPR基因编辑的灵感来自于身体抵御病毒的天然防御能力。该技术使研究人员能够通过切除和替换基因组中的突变来改变DNA序列，该突变有可能治疗各种遗传疾病和病症。 Duan和他在美国国立卫生研究院和杜克大学推进转化科学国家中心MU的合作者正在研究如何利用CRISPR治疗Duchenne肌营养不良症（DMD）。
Duan的实验室使用CRISPR静脉内治疗6周龄DMD小鼠。他们最初采用了许多研究人员广泛使用的策略。在该方法中，施用相似量的Cas9和gRNA。虽然直接注入肌肉时效果很好，但当团队试图在身体的所有肌肉中实现长期矫正时，这种策略产生了不良后果。他们发现，骨骼肌中没有肌营养不良蛋白的恢复，心脏中的肌营养不良蛋白恢复很低 – 治疗无法阻止疾病进展。
（图片来源：www.pixabay.com）
在审查结果时，研究小组发现了gRNA的过度消耗，这意味着没有足够的gRNA来告诉Cas9切割的位置。该团队增加了gRNA标志的数量并重复了实验。这一新策略显着增加了心肌和骨骼肌中肌营养不良蛋白的恢复，并在18个月时减少了肌肉瘢痕。此外，肌肉功能和心脏功能得到改善。
“我们的结果表明，gRNA缺失是长期全身性CRISPR治疗的独特障碍，”Duan说。 “我们相信这一障碍可以通过增加和优化gRNA剂量来克服。虽然这有改进DMD疗法的令人兴奋的可能性，但我们相信这一原则也可能适用于其他一系列其他疾病和病症的CRISPR疗法。”
在探索其他模型之前，研究人员将继续在小鼠模型中测试和改进该方法。随着更多的研究，他们希望这种见解可能有助于为使用CRISPR基因编辑的改进疗法奠定基础。（生物谷Bioon.com）
资讯出处：Researchers overcome hurdle in CRISPR gene editing for muscular dystrophy
原始出处：Chady H. Hakim et al. AAV CRISPR editing rescues cardiac and muscle function for 18 months in dystrophic mice. JCI Insight, 2018; 3 (23) DOI: 10.1172/jci.insight.124297