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2019年02月28日/生物谷BIOON/–Sarepta Therapeutics是是一家专注于开发精准基因疗法治疗罕见性疾病的生物技术公司。近日，该公司宣布，已行驶选择权，以1.5亿美元收购Myonexus Therapeutics，后者是一家临床阶段的生物技术公司，正在开发变革性的基因疗法，治疗5种类型的LGMD（LGMD2E、LGMD2D、LGMD2B、LGMD2C、LGMD2L）。
这也是本周内，基因治疗领域第二笔并购交易。本周一，瑞士制药巨头罗氏宣布以43亿美元收购基因治疗公司Spark Therapeutics，后者拥有美国市场真正意义上的基因疗法Luxturna，其管线中还包括治疗失明、血友病、溶酶体贮积病和神经退行性疾病的系列基因疗法资产。
LGMD是一组独特的遗传性神经肌肉疾病，通常呈现一系列常见的症状，包括进行性、致衰性和消耗性，症状开始于臀部和肩膀周围的肌肉出现，然后发展为手臂和腿部的肌肉。LGMD有许多亚型，均是严重的生命限制性疾病，并且常常是生命终结性疾病。
2018年5月，Sarepta和Myonexus建立了独家合作伙伴关系，开发Myonexus的5个LGMD基因疗法，这些基因疗法针对的是最严重和最常见的LGMD类型。其中3个项目处于临床开发阶段，2个项目处于临床前阶段，准备进入临床。作为协议的一部分，Sarepta拥有收购Myonexus的独家选择权。
Myonexus管线资产
Sarepta总裁兼首席执行官Doug Ingram表示，“正在开发的5种LGMD基因疗法非常适合Sarepta的使命，即开发革命性的疗法，挽救患有严重生命限制性罕见基因疾病患者的生命。我们对这些项目的信心，来源于我们的micro-dystrophin（微肌营养不良蛋白）基因疗法与Myonexus的基因治疗项目具有很多共同点，包括来自美国全国儿童医院的发明者、共享的载体AAVrh74以及迄今为止类似的临床前安全数据。我们很高兴能够收购Myonexus，这将使我们能够快速为LGMD患者找到解决方案，并继续构建和验证我们的基因治疗引擎。”
与Sarepta公司的micro-dystrophin基因治疗项目一样，Myonexus公司所有5个LGMD亚型项目均采用AAVrh74载体，其目的是系统性地和强效地向心肌和骨骼肌（包括横膈膜）递送治疗，而不会乱穿血脑屏障，这使其成为了治疗肌肉疾病的理想候选药物。Myonexus公司先导疗法MYO-101中使用的MHCK7启动子，也用在了micro-dystrophin基因治疗项目中，该启动子被选择用于5个LGMD项目中的3个，因为该启动子在肌肉中通常比其他MCK启动子效率更高，并且在心脏中有很强的表达，这对于患有LGMD2e、LGMD2b和LGMD2c的患者至关重要，其中许多人死于肺或心脏并发症。