基因君官网
日前，Biogen（渤健）宣布将以总计约8亿美元（每股25.50美元）的价格收购眼科基因治疗公司NightstarTherapeutics。收购消息公布后，Nightstar公司股票3月4日早盘飙升逾66％。该协议将使得Biogen获得Nightstar旗下一系列的眼科基因治疗候选药物，这也是该公司的业绩增长领域，收购将使得Biogen闯入该竞争市场。据悉，此次收购计划将通过现金完成，Biogen预计交易将在2019年年中完成。
英国Nightstar公司在研药物主要是针对遗传性视网膜疾病的腺相关病毒（AAV）的治疗。对于Biogen而言，收购将获得Nightstar的主要资产为NSR-REP1，这是一种治疗无脉络膜症（CHM）的治疗方法。CHM是一种罕见的X染色体连锁遗传性眼疾，主要影响男性。罹患该疾病的患者在儿童期会出现夜盲症状，然后病情不断进展，视野逐渐受限，导致在成人期出现视觉丧失，完全失明，目前全球范围内尚无批准的治疗脉络膜血症的方法，而NSR-REP1已于2018年获得美国FDA再生医药先进疗法（RMAT）认定，成为一款治疗无脉络膜症颇具潜力的基因疗法。该疗法能通过AAV2载体，编码REP1蛋白的重组人类cDNA递送到眼中表达，弥补患者眼中REP1的缺陷，可以减缓、停止或潜在地逆转患者视力的下降。
在I/II期临床试验中，与自然病史相比，NSR-REP1显示出视力下降显着减缓。此外，该试验还观察到一些患者在治疗后出现视力提高的迹象。NSR-REP1目前正在III期STAR试验中进行评估，预计具体的临床数据将在2020年下半年得到公布。
除了NSR-REP1，Nightstar还对X连锁视网膜色素变性（XLRP）进行了基于AAV的基因治疗研究，这也是一种罕见的遗传性视网膜疾病。XLRP的特征在于视网膜色素变性GTP酶调节基因的突变，异常导致感光细胞的损失，导致患者视网膜功能障碍。该疾病主要影响男性，并且也没有批准的治疗方法。用于该疾病的候选药物NSR-RPGR的I/II期试验的初步结果显示，高剂量组中大约一半的患者获得了视力改善。来自治疗患者的可用安全性数据表明，NSR-RPGR具有良好的耐受性，未报告与治疗相关的严重不良事件，未观察到早期中断或剂量限制性毒性。这些乐观的数据使Nightstar可以将基因疗法NSR-RPGR推进到II期临床试验。
此外，收购还将使得Biogen获得Stargardt疾病的临床前候选药物，以及针对卵黄状黄斑营养不良（best病）和其他遗传形式的视网膜色素变性的潜在研究计划。
Biogen公司首席执行官Michel Vounatsos在一份声明中表示，“眼科医学是Biogen旗下一个新兴增长领域。公司对收购Nightstar将带来的市场机会感到兴奋。通过此次收购，我们将继续加强产品线引入，并进一步执行我们的发展战略，以开发和扩展跨越互补模式的多样性特许经营神经科学管道。通过获得两个中后期基因治疗资产，Nightstar将加速我们进入眼科学市场的可能，有可能创造出长期的股东价值。”
Nightstar在无脉络膜症市场的竞争中仍处于领先位置，Spark制药作为其最主要的竞争对手，其药物仍处于1/2期试验阶段。不过，Spark的优势在于其已经成功将首款“体内给药式”基因疗法Luxturna推入了眼科市场，用于特定遗传性眼疾的治疗，此外罗氏的收购还将为其提供强大的资源支持。此次Biogen宣布对Nightstar的收购也将使得罗氏与Biogen在无脉络膜症市场的竞争趋于白热化，同时也可能重塑更广泛的基因治疗领域的市场生态。随着罗氏、诺华、Biogen纷纷以收购的模式涉足该领域，基因治疗领域市场现状已经发生了巨大的转变。(生物谷Bioon.com）