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2019年4月26日讯/生物谷BIOON/—在一项新的研究中，来自中国南京大学、南京工业大学和厦门大学的研究人员开发出利用病毒将CRISPR-Cas9基因编辑工具运送到特定细胞中的一种替代方法，它涉及使用两种类型的光。相关研究结果发表在2019年4月3日的Science Advances期刊上，论文标题为“Near-infrared upconversion–activated CRISPR-Cas9 system: A remote-controlled gene editing platform”。在这篇论文中，他们描述了他们的新型载体以及它在试验用小鼠中的效果。论文通讯作者为南京大学的宋玉君（Yujun Song）教授、南京工业大学的王玉珍（Yuzhen Wang）副研究员和厦门大学的林友辉（Youhui Lin）副教授。
CRISPR-Cas9基因编辑工具是治疗遗传疾病的一场即将到来的革命，科学家们继续在各种应用中测试它的能力。鉴于当前的方法使用病毒将这种基因编辑工具递送到特定细胞中，一个研究领域涉及寻找它的替代载体系统。人们较早地就已知道这种病毒递送方法不可行，这是因为免疫系统可能会做出反应，或者更糟的是，这存在着触发肿瘤产生的风险。在这项新的研究中，中国研究人员提出了一种全新的方法：利用两种光来递送这种基因编辑工具。
他们的载体系统由对低能近红外辐射（NIR）敏感并发出紫外光的上转换纳米颗粒（upconversion nanoparticle, UCNP）组成。当近红外光照射在这些上转换纳米颗粒上时，这种光被吸收并转换成紫外光，所产生的紫外光会发射出去。
在细胞内部，这种载体系统可通过给皮肤照射近红外光加以激活。照射的近红外光穿过皮肤进入体内，并前去寻找这种载体系统。当近红外光被上转换纳米颗粒转化为紫外光时，它切割这种载体系统中的分子，从而释放出这种基因编辑工具来完成它的作用。
在实际的实验中，这些研究人员通过注射将CRISPR-Cas9工具直接递送至小鼠内部的癌性肿瘤中。当它安全就位时，他们将近红外光照射到位于肿瘤（和基因编辑工具）所在部位上方的皮肤上。当所产生的紫外光释放出这种基因编辑工具时，它开始编辑一种允许肿瘤生长的蛋白，最终结果就是肿瘤尺寸减小。
这些研究人员表示，他们的研究不仅表明一种基于光的载体能够与CRISPR-Cas9基因编辑一起发挥作用，而且还表明它能够安全地发挥作用并且提供直接的益处。（生物谷 Bioon.com）
参考资料：
Yongchun Pan et al. Near-infrared upconversion–activated CRISPR-Cas9 system: A remote-controlled gene editing platform, Science Advances (2019). DOI: 10.1126/sciadv.aav7199.