Small：非病毒基因疗法加速癌症研究

2019年10月24日讯 /生物谷BIOON /–墨尔本皇家理工大学（RMIT大学）的研究人员开发的非病毒生物基因传递方法在实验室测试中被证明是有效的，比标准的病毒方法更安全。

基因疗法被广泛认为是癌症研究的下一个前沿领域，它包括在病人的细胞中引入新的基因，以取代导致疾病的缺失或功能失调的基因。

图片来源：RMIT University

由于细胞本身的特点导致细胞吸收基因或任何外来DNA物质的能力较差，因此基因治疗的最大挑战是将治疗基因植入细胞内部。

目前研究的重点是使用病毒传递系统穿透细胞，然而，将病毒引入人体的风险限制了基因疗法从实验室到临床的进展，迄今为止只有三种基于病毒的疗法获得了FDA的批准。

尽管非病毒方法更安全、成本相对较低，但由于研究结果的差异，非病毒方法在基因治疗研究中所占的比例不到0.25%。

该研究首席研究员Ravi Shukla博士表示，解决合适的非病毒方法与病毒方法之间的差距，将是基因疗法走出实验室进入临床的关键一步。

他说：”一种有效的非病毒疗法对患者来说更安全，而且可以显着减少将新疗法推向市场所需的时间和费用。我们现在已经成功地测试了一种非病毒疗法，它可以让我们避开病毒疗法的风险，帮助释放基因疗法的全部潜力。”

Shukla和他的团队利用金属有机框架(MOFs)开发了一种新的非病毒基因递送载体。金属有机框架是一种用途极其广泛的超多孔纳米材料，可以用来存储、分离、释放或保护几乎任何生物分子。

这项研究得到了联邦科学与工业研究组织(CSIRO)的支持，该组织开发了一种技术来制造工业规模的MOFs。

主要用于工业或化学领域的MOFs的生物应用越来越广泛，这些最新发现表明，它们在非病毒基因治疗方面具有良好的潜力。

研究人员使用了一种以其生物相容性和生物降解特性而闻名的MOF亚型，将DNA携带进细胞。基于MOF的给药方法被发现对前列腺癌细胞有效，为肺癌、乳腺癌以及其他遗传性疾病的治疗打开了大门。

博士研究员Arpita Poddar与Shukla合作完成了这一研究，他说这一发现是开辟了一条至今被忽视的研究路线的第一步。

“现在我们已经证明了相关概念，我们可以研究其他应用，包括转基因、植入，甚至作物改良，”她说道。（生物谷Bioon.com）