人类基因组编辑技术何去何从？

一项对国际性法规的概览研究表明，世界的某个地方可能会有CRISPR婴儿诞生。

他们，与会在中国；他们，与会在英国；他们，还曾于上周与会在美国。他们是来自全球各地的科学家，相聚在一起讨论人类胚胎基因组编辑技术的前景和风险。这项技术该得到许可吗——如果许可，是在何等情况下？

这要从头说起。

一种名为CRISPR/Cas9的强大技术为基因工程带来了史无前例的便利和精准，人们对此兴趣激增，促使了这一系列会议的召开。这项技术以及与其相似的工具均能够操纵培养皿中的胚胎DNA，以了解人类发育的最初阶段。在理论上，基因组编辑还能用于“修复”导致可遗传性人类疾病的变异。若能在胚胎中完成这一步，那么就可能阻止这类疾病遗传到下一代。

人类基因组编辑技术何去何从？

然而，这项富有前景的技术在科学家、伦理学家和患者之中引发了广泛的关注和争议。人们担忧，如果基因组编辑成为临床可接受的延缓疾病的做法，那么将会不可避免地成为引入、增强或消除其它非医疗特征的工具。伦理学家关注的是利用这类技术的途径不平等，结果会导致基因阶级歧视的产生。而一个人的基因组发生针对性改变，也可能会通过生殖细胞系（精子和卵子）代代相传；更令人担忧的是，胚胎编辑可能会产生持续性的、无法预料的结果。

出于上述顾虑，许多国家的法规都未能与科技的发展并驾齐驱。

在此，《自然》杂志（Nature）尝试通过质询多个专家和政府机构（分别来自12个历来拥有充足生物学研究资金的国家）来获得法律概况的“快照”。反馈的结果各有千秋，差异较大。在某些国家，开展所有与人类胚胎相关的实验都是刑事犯罪；而在另一些国家，几乎所有的实验都是允许的。

其实，对操纵人类胚胎的关注并非新闻。来自加拿大蒙特利尔麦吉尔大学（McGill University）的一位法学家Rosario Isasi指出，这些年来在相关立法上有两个关键的变动：一是由人们对胚胎干细胞分化的担忧所诱发的，大多已被接受；另一个则是有关繁殖性克隆，由于安全因素而被大范围禁止。

——“我们有指南，只是有些人不遵守罢了。”

目前，法规模糊之处是各国的遗留问题。日本札幌北海道大学（Hokkaido University）的生物伦理学家Tetsuya Ishii耗费了近一年的时间，对39个国家的相关法律和指南进行了分析，结果发现：29个国家拥有能够解释限制基因组编辑用于临床的规定（M. Araki and T. Ishii Reprod. Biol. Endocrinol. 12， 108； 2014)。但在几个国家中——包括日本、中国和印度，虽有“禁令”，却无法律约束力。对此，北京中国科学院动物研究所（Chinese Academy of Sciences Institute of Zoology）的一位发育生物学家周琪（Qi Zhou）在上周的会议（由美国国立科学院主办，在华盛顿特区召开）中表示，事实是，国家有指南，只是有些人不遵守罢了。Ishii还将另外9个国家（其中包括俄罗斯和阿根廷）的相关规定视为“模棱两可”。他提出，美国禁止联邦资助关于人类胚胎的研究，这样，很可能需要相关法规来批准人类基因组编辑研究的开展，而不会正式下达临床应用该项技术的禁令。不过，在一些禁止在临床使用的国家，诸如法国和澳大利亚等，只要符合一定的限制条件，且没有试图产生活胎婴儿（见“CRISPR胚胎和法律”），那么通常会被许可开展研究。

许多研究者期盼能出台国际性的指南，这样即便无法强制执行，也能够为国家立法者提供指导。而做出这样的框架指南是目前正在进行讨论的目的之一。例如，美国国立研究院计划在今年12月举办一场国际峰会，随之产生关于该项技术在2016年如何有责任地开展应用的建议。

——“万一做了错事，那么就会传递错误的信息。”

但是，研究已经开始了，随之将会出现更多问题。今年4月，中国科学家宣布：他们已经利用CRISPR改变了人类胚胎的基因组，虽然不大可能产生一个活胎婴儿（P. Liang et al. Protein Cell 6， 363–372； 2015），但佐治亚州亚特兰大埃默里大学（Emory University）的神经科学家Xiao-Jiang Li（他曾在猴子身上使用过该技术）表示，他曾听闻传言说，另有几个中国实验室已经完成了类似实验。9月，伦敦弗兰西斯·克里克研究所（Francis Crick Institute）的发育生物学家Kathy Niakan向英国人类受精与胚胎学管理局（UK Human Fertilisation and Embryology Authority）提出申请，希望允许使用该技术来研究可导致不育和流产的胚胎发育缺陷。但迄今为止，尚未有人宣称有兴趣利用编辑基因组来产生活胎婴儿，且前期实验也将表明这种做法尚缺乏安全性。不过，也有人猜想，这只不过是时间问题。

Ishii预测，那些高频率开展试管受精的国家将会首先尝试该技术的临床应用。他说，日本是世界上拥有生育诊所数目最高的国家之一，且在生殖细胞系修饰方面没有强制执行的法规。而印度也是如此。

剑桥麻省理工学院（Massachusetts Institute of Technology）的神经科学家冯国平（Guoping Feng）提出，希望该技术能在改进的情况下，最终能被用于阻止遗传性疾病的发生。但他同时反驳说，现在试图将之应用于临床还是操之过急了。因为进行人类胚胎操纵现在还不是时候，如果万一做了错事，那么就会将错误的信息传递给公众——这样公众将不再支持这方面的科学研究。

那么，该项技术将何去何从？我们拭目以待。（基因宝jiyinbao.com）

原文检索：

Heidi Ledford. (2015) The landscape for human genome editing. Nature， 526， 310-311.

文佳/编译