标签：基因疗法

2017-10-09基因君

2019年10月1日 讯 /基因宝jiyinbao.com/ –在以大鼠，猪和猴子为模型的实验中，约翰霍普金斯大学医学院的研究人员开发了一种挽救视力的基因疗法。如果被证明对人类安全有效，该技术可以为诸如湿性年龄相关性黄斑变性（A...

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    在理解这篇由著名分子生物学家George M. Church教授发表于《科学》的重磅论文前，我们先了解一下什么是腺相关病毒（AAV）。AAV是一种单链DNA病毒，由科学家1965年在制备腺病毒时发现，因此得名腺相...

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2019年04月03日讯 /生物谷BIOON/ –Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其先导候选基因疗法KB103（bercolag...

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    在一些血友病基因疗法中，腺相关病毒(AAV)作为载体来递送表达功能凝血因子的基因。这种方法的一个局限性是，大多数人已经对AAV产生了自然免疫，这可能使治疗无效。 近日，由意大利米兰San Raffaele Tel...

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2019年7月7日讯/生物谷BIOON/—在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院和波士顿儿童医院的研究人员利用一种新的基因编辑方法挽救了患有遗传性听力丧失的小鼠的听力，而且在成功地做到这一点的同时没有产生任何明显的脱靶效应。这些被...

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据统计，单基因遗传病目前已发现超8000种，综合发病率超1/100（远超唐氏综合征发病率1/800），大多数单基因遗传病具有高致死、致残、致畸的严重后果，仅有5%可通过药物治疗，但治疗费用极其昂贵（如美国FDA批准的首个小儿脊髓性肌萎缩症基...

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FerGene是由Ferring制药公司和黑石生命科学（Blackstone Life Sciences）于11月底投资5.7亿美元组建的一家基因治疗公司，专注于开发和商业化膀胱癌基因疗法nadofaragene firadenovec（r...