标签：基因突变

2017-10-09基因君

美国研究人员日前宣布，他们用“基因剪刀”成功“剪掉”了小鼠运动神经元中的肌萎缩侧索硬化症（俗称“渐冻症”）致病基因，使携带致病基因小鼠的发病时间推迟、寿命延长，为治疗这种神经退行性疾病带来新希望。 先前研究发现，一些渐冻症具有遗传性，而大约...

2017-10-09基因君

小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会 2018年2月27日/生物谷BIOON/—对于之前健康的儿童来说，脑部感染是罕见的。但每10000名接触过常见病毒（1型单纯疱疹病毒或流感病毒）的人中大约有1人会患上一种潜在致...

2017-10-09基因君

2018年4月16日 讯 /生物谷BIOON/ –近日，一项刊登在国际杂志JAMA Cardiology上题为“Association of Cardiomyopathy With MYBPC3 D389V and MYBPC3...

2017-10-09基因君

近日，FDA宣布取消对Sarepta Therapeutics和Epizyme公司的临床试验禁令，这两家公司得以继续进行临床试验。Sarepta Therapeutics公司是一家致力于开发精准基因疗法，治疗罕见神经肌肉疾病的公司。而Epi...

2017-10-09基因君

2019年01月31日讯 /生物谷BIOON/ –美国医药巨头强生（JNJ）旗下杨森制药近日宣布与临床阶段基因治疗公司MeiraGTx Holdings达成了全球合作和许可协议，开发、制造和商业化其临床阶段遗传性视网膜疾病资产（...

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2019年3月11日 讯 /生物谷BIOON/ –近日，一项刊登在国际杂志Cell Reports上的研究报告中，来自耶鲁大学的科学家通过研究发现，与自闭症、精神分裂症、双相型障碍和癫痫症相关的基因突变或会诱发一些与神经发育障碍...

2017-10-09基因君

2019年9月28日讯 /生物谷BIOON /——根据开放获取的期刊《eLife》上的一篇新报告，科学家已经确切地展示了两种不同基因的突变如何协调驱动恶性肺部肿瘤的发展。 这项在新型基因工程小鼠身上进行的研究观察了肺肿瘤的特征–...

2017-10-09基因君

  这种称为GALGT2的疗法，与现有的基因疗法不同，它针对蛋白聚糖，这是与肌萎缩蛋白dystrophin结合的膜蛋白。 作为一种酶，GALGT2将一种称为galNac或N-乙酰半乳糖胺的糖放在特定的蛋白质上，肌营养不良蛋白聚糖就...

2017-10-09基因君

韩国高等科学技术学院（KAIST，Korea Advanced Institute of Science and Technology）的研究小组鉴定出结肠肿瘤发生的基因网络原则。这些原则未来将被用于寻找有效抗癌药物的分子靶点。而且，该研究...

2017-10-09基因君

  11月24日，杨辉博士研究组与北京大学胡家志研究员实验室合作，在Genome Biology杂志上发表的一篇论文首次证实，利用靶向染色体多个特定位点的单个sgRNA，在特定的染色体上造成多处DNA切割，可选择性地敲除整条染色体...