Sarepta公司DMD基因疗法初步临床结果积极
位于马萨诸塞州剑桥市的Sarepta Therapeutics一直致力于发现和开发针对罕见神经肌肉疾病的精准基因疗法。该公司日前宣布,其治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的在研基因疗法AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophin...
位于马萨诸塞州剑桥市的Sarepta Therapeutics一直致力于发现和开发针对罕见神经肌肉疾病的精准基因疗法。该公司日前宣布,其治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的在研基因疗法AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophin...
2018年12月8日 讯 /生物谷BIOON/ –近日,一项刊登在国际杂志Proceedings of the National Academy of Sciences上的研究报告中,来自美国、澳大利亚和丹麦的科学家们通过研究发...
2019年1月14日 讯 /生物谷BIOON/ –基因中包含多种机体细胞、组织和器官维持功能所需要的信息,基因的表达会像流水线一样被彻底控制着,一个接着一个发生;近日,一项刊登在国际杂志Molecular Cell上的研究报告中...
2019年4月8日 讯 /生物谷BIOON/ –近日,一项刊登在国际杂志Nature Genetics上的一篇研究报告中,来自西奈山医院的研究人员应用一种新型的机器学习方法对超过10万多人进行研究,在大脑13个区域中鉴别出了41...
2019年5月29日 讯 /基因宝jiyinbao.com/ –来自Stowers医学研究所的研究人员发现了人体细胞中核糖体的一种新功能,即存在破坏正常mRNA的功能。 “很长一段时间以来,很多人都认为核糖体是细胞中生产蛋白质的...
2019年8月20日讯/生物谷BIOON/—髓样细胞2表达的触发受体(TREM2)发生的遗传变异与阿尔茨海默病(AD)风险相关。脑脊液中的可溶性TREM2(sTREM2)浓度随阿尔茨海默病进展而发生变化。TREM2在小胶质细胞活...
2019年10月26日讯/生物谷BIOON/—俄罗斯生物学家Denis Rebrikov已开始对具有正常听力的女性捐赠的卵子进行基因编辑,以了解如何让一些聋哑夫妇生下没有携带损害听力的基因突变的孩子。这个消息在他于今年10月17...
来自MIT的研究人员开发了一个合成基因电路,当它们发现疾病的迹象时,能够触发身体的免疫系统攻击癌症。这个电路,在发现两个特定的癌症标记时,能够激活治疗应答,研究发表在最近的《Cell》杂志上。 免疫疗法已经被认定...
美国研究人员日前宣布,他们用“基因剪刀”成功“剪掉”了小鼠运动神经元中的肌萎缩侧索硬化症(俗称“渐冻症”)致病基因,使携带致病基因小鼠的发病时间推迟、寿命延长,为治疗这种神经退行性疾病带来新希望。 先前研究发现,一些渐冻症具有遗传性,而大约...
2018年2月9日 讯 /基因宝jiyinbao.com/ –2016年,一名叫做Leland Dunwoodie的本科生跟自己的实验室导师申请做一些”与人相关的”研究,但当时的他可能无法想到自己未来将会...