罕见病基因疗法!Regenxbio公司RGX-181获美国FDA授予治疗CLN2的罕见儿科疾病资格
2019年01月31日讯 /生物谷BIOON/ –Regenxbio是一家处于临床阶段的生物技术公司,旨在通过开发治愈性基因疗法,改善患者健康。其核心技术是NAV技术平台,包含了超过100种腺相关病毒(AAV)载体,可以用于基因...
2019年01月31日讯 /生物谷BIOON/ –Regenxbio是一家处于临床阶段的生物技术公司,旨在通过开发治愈性基因疗法,改善患者健康。其核心技术是NAV技术平台,包含了超过100种腺相关病毒(AAV)载体,可以用于基因...
领先的科技公司默克(Merck)今天宣布,该公司与中国生物科技公司金斯瑞(GenScript)签署了一份不具约束力的谅解备忘录,从而建立一个关注质粒和病毒载体制造的战略联盟。 默克与中国生物科技公司金斯瑞合作,一起为中国基因治疗生产质粒和病...
2019年7月21日讯/生物谷BIOON/—在一项新的研究中,来自美国波士顿儿童医院的研究人员报道了在遗传性心律失常小鼠模型中利用基因疗法抑制了这种疾病。这些发现为开发治疗遗传性心律失常的单剂量基因疗法提供了可能,而且也可能为治...
Dicerna是一家位于马萨诸塞州剑桥市致力于研究使用RNAi治疗疾病的公司。该公司于10月31日宣布与罗氏公司达成研究合作和许可协议,共同开发治疗慢性乙型肝炎的新疗法(使用Dicerna专有的GalXC™RNAi...
导读:基因治疗(Gene Therapy)是指将外源基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷或基因表达异常引起的疾病(图1)。基因治疗技术创新和临床试验在近几年如雨后春笋般涌现,多项基因治疗项目相继在美国、欧盟、中国等国家获得批准上市。基因治...
小编推荐会议:2018基因编辑与基因治疗国际研讨会 2017年十大科学突破中,“精准定位的基因编辑”榜上有名,研究人员修改了基因编辑工具,做到“精确到点”的修改,这使得基因“剪刀”在未来可能撬动更大的市场。 科技日报记者 张佳星...
2018基因编辑与基因治疗国际研讨会官网入口: http://www.bioon.com/index_forword.asp?id=9633 以CRISPR-Cas9为代表的基因编辑技术从发现到应用, 至今已经走...
小编推荐会议:2018基因编辑与基因治疗研讨会 生物学变化多受到高度动态的分子事件调控,为了更精确的理解并研究这些过程,应用条件性可诱导的技术手段是十分必要的。此前,得到广泛应用的药物诱导技术之一是通过配体结合激发雌激素受体蛋白...
小编推荐会议:2018基因编辑与基因治疗研讨会 新尚集团—四川大学转化项目签约仪式。 基因治疗作为一种新兴的医学治疗手段,在过去十年里取得了巨大发展,并引领着精准医学领域最具革命性的全球医疗变化之一。而在四川也出现了大型的研发平台。 去年9...
近日,美国FDA局长Scott Gottlieb博士发表声明,宣布FDA将继续大力推进基因疗法的开发,并发布了6大新指南。在今天的这篇文章中,药明康德微信团队也将为各位读者整理分享新指南的具体内容。 基因疗法曾经...