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2017-10-09基因君

最近，美国FDA宣布批准Spark Therapeutics公司的创新基因疗法Luxturna用来治疗患有特定遗传性眼疾的儿童和成人患者。Luxturna是首款在美国获批、靶向特定基因突变的“直接给药型”基因疗法。那么近期基因疗法在临床及研...

2017-10-09基因君

  音乐家贝多芬本人也从未能听过他的名曲《欢乐颂》，但是谢谢有和他同样名字的小鼠模型，我们离治疗遗传性听力疾病又近了一步。12月20号，华人科学家Xue Gao（高雪）、Yong Tao以及其他共同作者在Broad Institu...

2017-10-09基因君

当地时间2017年12月19日，美国食品药品监督管理局(FDA)传来重磅消息！批准了一种新的基因治疗药物Luxturna，用于治疗儿童和成人患者，这些患者患有可能会导致失明的遗传性视力丧失。Luxturna是美国批准的第一个直接给药的基因疗...

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推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会 今日，业内传来一条重磅新闻——美国FDA宣布批准Spark Therapeutics的创新基因疗法Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）上市，治疗患有特定遗传...

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  今日，业内传来一条重磅新闻——美国FDA宣布批准Spark Therapeutics的创新基因疗法Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）上市，治疗患有特定遗传性眼疾的儿童和成人患者。Luxtu...

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  中国科学院上海生命科学研究院（人口健康领域）中科院-马普学会计算生物学伙伴研究所杨力研究组与上海科技大学陈佳研究组、南京医科大学沈彬研究组合作研究揭示了胞嘧啶脱氨酶（APOBEC）在CRISPR/Cas9引发的DNA断裂修复过...

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2017年12月18日 讯 /生物谷BIOON/ –PTEN是我们熟知的肿瘤抑制蛋白，其能够保护细胞免于失控生长以及癌症的发生；近日，来自哥伦比亚大学医学中心的研究人员通过研究发现，蛋白PTEN或许有第二种不为人知的功能，其能够...

2017-10-09基因君

DNA总是受到内源或外源环境中多种损伤因子的攻击，例如DNA复制错误、细胞代谢产物、电离辐射、紫外线照射和化疗试剂等，这些因素都会引起DNA损伤的产生。如果不能够及时有效修复DNA损伤，将导致基因组不稳定性，进而诱发多种人类疾病，如肿瘤、神...

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2017年12月16日/生物谷BIOON/—癌细胞的特征之一是它们的DNA发生突变，这些癌细胞应当被免疫系统识别为“外来的”。然而，癌细胞发现逃避免疫系统检测的方法。 图片来自National Institutes of Hea...

2017-10-09基因君

编者：按今年7月，CRISPR大神张锋在Nature Medicine发表论文称，人类DNA中的天然差异可能会削弱CRISPR技术精准编辑人类基因组的能力。本周，最新发表在PNAS杂志上一篇论文力证了这一观点。而这些发现也为“用基因编辑技术...