重磅!美国首个针对体内基因突变的基因疗法今日获批
推荐会议:2018基因编辑与基因治疗国际研讨会 今日,业内传来一条重磅新闻——美国FDA宣布批准Spark Therapeutics的创新基因疗法Luxturna(voretigene neparvovec-rzyl)上市,治疗患有特定遗传...
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中科院神经科学研究所、脑科学与智能技术卓越创新中心、神经科学国家重点实验室杨辉研究组与苏州非人灵长类研究平台孙强团队合作,利用了一种以同源臂介导的末端接合(HMEJ)为基础的基因敲入策略,在世界上首次获得了基因敲入的食蟹猴。1月12日,这一...
基因编辑是近年来发展起来的可以对基因组完成精确修饰的一种技术,包括基因敲除、敲入、定点突变、小片段的缺失、甚至大片段的替换等等。一方面,基因编辑可以用于研究基因及蛋白在特定生理、病理、发育等过程中所起的作用和功能,了解疾病的机理,找寻药物的...
小编推荐会议:2018基因编辑与基因治疗国际研讨会 嘉宾摘要(中篇)-2018基因编辑与基因治疗研讨会5月17到18日在上海杨浦区小南国花园酒店,生物谷将举办2018基因编辑与基因治疗国际研讨会,邀请国内外一线专家, 临床医生深入研讨,推动...
2018年6月2日/生物谷BIOON/—随着科学家们深入了解哪些基因可以促进疾病产生,他们正在追求解答下一个合乎逻辑的问题:能够开发出基因编辑技术来治疗甚至治愈这些疾病吗?大部分研究工作都集中在开发诸如CRISPR/Cas9(一...
致命的遗传病往往给无数家庭带来不可预料的痛苦,设想有的家庭好不容易怀上了一个孩子,正满心欢喜地迎接孩子的出生,但这时候产前检测却带来了沉重一击,告诉你这孩子没法要,或者是很大可能是患有严重先天性疾病的。这无疑是晴天霹雳! 但最近有研究表明,...
2018年8月26日/生物谷BIOON/—在细胞中进行基因组编辑的一个主要障碍是细胞本身。美国加州大学圣塔芭芭拉分校化学与生物化学系教授Norbert Reich解释道,“人细胞不喜欢摄入东西。”人细胞已形成一种“垃圾处理”机制...
2018年9月25日讯 /基因宝jiyinbao.com /——线粒体基因组突变(mtDNA)是导致线粒体疾病很重要的原因。到目前为止,由于外显率、表现和预后的异质性,这些线粒体疾病仍然无法治愈,也很难有效治疗。 图片来源:Nature M...
2018年11月27日/生物谷BIOON/—2018年11月26日,中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿—一对双胞胎女性婴儿—在11月出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对...
2018年12月15日/生物谷BIOON/—人类基因组包含编码蛋白的区域,这意味着它们具有产生在体内具有特定功能的蛋白的指令。但是在一项新的研究中,美国耶鲁大学医学院免疫学家Richard Flavell及其团队发现几个蛋白编码...