标签：基因治疗

2017-10-09基因君

  基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式，是通过载体将外源基因导入靶细胞，以纠正或改善致病基因所产生的缺陷，达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwid...

2017-10-09基因君

2018年10月11日 讯 /生物谷BIOON/ –近日，一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究报告中，来自牛津大学的科学家们通过研究首次利用基因疗法在临床中治疗无脉络膜症（一种失明）取得积极性成果。 图片来源...

2017-10-09基因君

2019年2月26日讯 /生物谷BIOON/ –美国生物技术巨头艾伯维（AbbVie）近日宣布与临床阶段基因治疗公司Voyager Therapeutics达成一项独家全球合作和选择权协议，开发和商业化靶向病理性α-突触核蛋白的...

2017-10-09基因君

  “基因关系到人的外貌、智力、性格等方方面面，但人们最关注的还是它对健康的影响。”5月25日，在2019基因组学和精准医学国际研讨会上，南京医科大学副校长季勇在接受记者采访时谈到，精准医疗是基因技术一个重要的应用方向，它意味着治...

2017-10-09基因君

腺相关病毒基因组（adeno-associated virus， AAV）的反向末端重复序列（inverted terminal repeat， ITR）能形成高度稳定的二级结构，利用现有技术很难进行序列验证。为了突破这重障碍，GENEWI...

2017-10-09基因君

  中国科学院上海生命科学研究院（人口健康领域）中科院-马普学会计算生物学伙伴研究所杨力研究组与上海科技大学陈佳研究组、南京医科大学沈彬研究组合作研究揭示了胞嘧啶脱氨酶（APOBEC）在CRISPR/Cas9引发的DNA断裂修复过...

2017-10-09基因君

  美媒称，医生们6日披露，在加利福尼亚州有第二名患者在一项历史性的基因编辑研究中接受了治疗，而大约3个月前，第一个接受治疗的患者尚未出现重大副作用或安全问题。 据美联社2月6日报道，基因编辑是从事基因治疗的一种较精确的方法，它的...

2017-10-09基因君

小编推荐会议：2018（第九届）细胞治疗国际研讨会 2018基因编辑与基因治疗研讨会 2017年被称为CAR-T元年，美国FDA历史性的批准了第一个细胞疗法药物，整个业界为之沸腾。随之而来，越来越多的企业涉足该领域，由此带来的监管挑战也愈发...

2017-10-09基因君

    美国食品药品监督管理局（FDA）局长Scott Gottlieb博士日前举行的2018年BIO国际大会上表示，预计FDA将在2022年之前批准40种基因疗法，并可能在10年内获得治愈镰状细胞性贫血等疾病的治疗方法...

2017-10-09基因君

    在理解这篇由著名分子生物学家George M. Church教授发表于《科学》的重磅论文前，我们先了解一下什么是腺相关病毒（AAV）。AAV是一种单链DNA病毒，由科学家1965年在制备腺病毒时发现，因此得名腺相...