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PNAS:基于AAV的基因疗法成功逆转小鼠先天性耳聋-基因君官网
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PNAS:基于AAV的基因疗法成功逆转小鼠先天性耳聋

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耳聋也被称为听力障碍,是当今医学界面临的最大挑战之一。根据世界卫生组织(WHO)的统计,全世界有5%的人口(约3.6亿人)患有听力障碍。 遗传性耳聋是新生儿常见的疾病,发病率大约1/1000,且80%是常染色体隐性遗传(DFNB),20%为...

《科学》:基因疗法时代已经到来-基因君官网
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《科学》:基因疗法时代已经到来

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  基因疗法的历史 在四十五年前,基因疗法界的领军人物Theodore Friedmann博士曾设想过通过基因治疗来改善由单个基因引起的遗传性疾病。基因治疗可能具有治疗更方便、效果更持久的临床益处。与那些旨在提供某类蛋白质的疗法相...

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