标签：基因治疗

2017-09-25基因君

  Voyager Therapeutics公司宣布了评估VY-AADC01治疗晚期帕金森病的1b期临床试验的积极结果。证明了一次性施用这一基因疗法可以对患者运动功能的多项测量起到持久的改善作用。 帕金森病是一种慢性进展性的神经退...

2017-09-21基因君

2017年9月28日讯 /生物谷BIOON/ —今日，Vivet Therapeutics宣布，公司旗下治疗威尔逊氏病（Wilson’s Disease，WD）的基因药物VTX801被美国和欧洲监管部门孤儿药的称号。WD是铜转运...

2017-09-21基因君

2017年9月25日/基因宝jiyinbao.com/—本期为大家带来的是九月份CRISPR/Cas9基因编辑技术相关的最新研究进展，希望读者朋友们能够喜欢。 1. Nature：利用CRISPR/Cas9揭示OCT4基因在人胚...

2017-09-21基因君

2017年9月26日 讯 /基因宝jiyinbao.com/ –本期为大家带来的是基因影响疾病的发生以及对应的治疗手段相关领域的最新研究进展，希望读者朋友们能够喜欢。 1. “电子基因疗法”治疗心脏病 最...

2017-09-21基因君

2017年10月3日/基因宝jiyinbao.com/—大部分永久性失明的症状产生都是由于视网膜中数一百万计的光感受体细胞（类似于数码相机的像素点）的缺失导致的。然而，视网膜中那些残余的、对光线敏感度不高的视觉神经细胞则处于正常...

2017-09-21基因君

  近日，AveXis公司终于花好月圆，如愿以偿。 最新基因疗法治疗1型脊髓性肌萎缩（SMA）获批进入临床试验。 这个试验将立即开始，计划是招募15名六个月以下的SMA患者，采用静脉注射的方式。这个基因疗法的产品由AveXis公司...

2017-07-07基因君

阿尔茨海默氏病，是当今和未来人类面临的最主要的全球公共健康和社会保健挑战之一。根据《2015年世界阿尔茨海默氏病报告》中的数据，2015年全球阿尔茨海默氏病患者为4680万人，预计在2030年将达到7470万人，2050年更有可能突破1.3...

2017-06-02基因君

2016年10月27日讯 /生物谷BIOON/ –来自美国国立卫生研究院的研究人员首次在小鼠模型上证明基因疗法可能是对单个错误基因进行更正治疗尼曼匹克病的最佳方法。通过基因疗法将具有功能的NPC1基因拷贝插入到患病小鼠体内，随后...

2017-05-05基因君

美国生物技术公司蓝鸟生物（Bluebird Bio）近日宣布分别与英国制药巨头葛兰素史克（GSK）和瑞士制药巨头诺华（Novartis）就其专有的慢病毒载体平台达成了全球许可协议。 根据协议条款，葛兰素史克将获得蓝鸟生物慢病毒载体技术相关专...

2017-05-03基因君

KillerT cells surround a cancer cell. 来源于 NIH 2017年5月2日–昨天，匹兹堡大学医学院研究人员在Nature子刊《Nature Biotechnology》在线发表了一项新的研究结...