标签：基因治疗

2017-03-25基因君

图示：纳米脂质颗粒能有效的把Cas9 mRNA和针对乙肝病毒DNA的引导RNA输送到动物的肝细胞内。Cas mRNA随后被翻译成 Cas9蛋白，蛋白与引导RNA结合后特异性的识别乙肝病毒DNA并对其进行剪切，导致病毒DNA突变或者降解，从而...

2017-03-24基因君

  使用新的细胞模型，遗传性免疫缺陷慢性肉芽肿病的创新基因治疗方法可以在实验室中更快速和成本有效地测试其功效。来自苏黎世大学和苏黎世儿童医院的一组研究人员使用”基因剪刀”CRISPR / Cas9技术成功地...

2017-03-21基因君

2016年9月13日讯/生物谷BIOON/–Sangamo BioSciences在基因治疗领域近年来发展十分迅速，近日美国FDA宣布，授予其锌指磷酸酶（ZFN）介导的基因编辑技术SB-FIX—血友病B疗法孤儿药资格。Sanga...

2017-03-20基因君

CRISPR/Cas系统是大多数细菌与所有的古菌中的一种后天免疫系统，其全名为常间回文重复序列丛集/常间回文重复序列丛集关联蛋白系统，能够以消灭外来的质体或者噬菌体并在自身基因组中留下外来基因片段作为“记忆”。近年来以CRISPR/Cas9...

2017-03-18基因君

如果一位医生告诉你，在婴儿出生以前，就可以采用基因编辑技术，根据你的意愿为其”定制”发色、肤色，乃至智商–你会认为这是一个好主意吗？ 自诞生以来，基因编辑技术既给人类带来了前所未有的惊喜，也引起了不小的争...

2017-03-18基因君

基因治疗是一种将外源正常基因导入靶向目标（细胞等），以纠正或补偿因基因缺陷或异常引发的疾病，从而达到治疗多种疾病的目的。上个世纪九十年代，基因疗法首次用于治疗“重度联合免疫缺陷症”（SCID），至今已经进行了两千余例的人体试验。早期临床试验...

2017-03-16基因君

基因疗法也好，CRISPR技术也好，和基因编辑相关的产品是未来的发展方向，而这也给FDA的监管带来了新的挑战——毫无疑问，为了让这些产品顺利上市，更精准的监管政策是必须的。近日，美国FDA局长Robert Califf博士和FDA政策办公室...

2017-03-15基因君

    “在人类认识自然的历史上，这是一个重大的突破，从我们原来只是认识自然到现在重新设计自然，当然是根据自然的规律重新设计的，也就是说从基因组的阅读、解读到今天的重新设计。”3月11日，在深圳召...

2017-03-12基因君

3 月 8 日，专注于为严重罕见疾病开发基因治疗方法的生物科技公司 Abeona Therapeutics 表示，欧洲药品管理机构（EMA）孤儿药品委员会给予公司基因疗法 EB-101 用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解（RDEB）的孤儿...

2017-03-08基因君

近期，美国国家科学院院刊刊登文章指出，结合超声能量和超声微泡在细胞上打孔可能成为与心血管疾病和癌症作斗争的新工具。匹兹堡大学的研究人员称这种基因治疗方法为声孔效应疗法。小编对相关信息进行了整理编译。 简单的来，我们将超声触发细胞膜破裂的生物...