标签：基因治疗

2017-03-01基因君

人为什么会得癌症？人体均携带有原癌基因，当原癌基因受到外界物理或化学致癌因子的刺激，发生癌变，人就得了癌症。基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。 将原癌基...

2017-02-26基因君

2017年2月24日讯 /生物谷BIOON/ –来自韩国的科学家利用工程技术开发出了迄今最小的CRISPR-Cas9，并通过腺相关病毒（AAV）运载到小鼠的肌细胞和眼部，用以修饰引起失明的一个基因。相关研究结果发表在国际学术期刊...

2017-02-24基因君

导读 基因编辑“能将物种DNA换成我们想要的”，依靠它，人类不仅可以实现动物、植物的快速定向育种，而且能推动疾病治疗的颠覆性革命，获得“改写生命剧本的神笔”。不远的未来，人类有望将无法治愈的疾病变成能长期控制的慢性病。 黄军就教授在做实验。...

2017-02-22基因君

对于一些幸运的病人来说，2016年可以称得上是基因治疗逐渐兑现承诺的一年。长久以来，基于基因敢于的基因治疗技术都以其在根本上治愈很多疑难杂症的强大能力不断给予着学术和临床领域以无限希望，2016年，基因治疗技术取得了几项不容忽视的重大进展并...

2017-02-19基因君

2017年1月5日讯 /生物谷BIOON /——腺相关病毒（AAV）载体介导的肝靶向基因疗法已经进入临床人体试验阶段，如用于治疗血友病等。最近，一篇发表在《Human Gene Therapy》上的综述文章介绍了新技术发展如何促进AAV基因...

2017-02-18基因君

2月15日，美国国家科学院出台报告，关于”是否应该将基因编辑技术应用于设计婴儿”的这一问题，郑重给出如下结论：”应该允许科学家修改人类胚胎，以消除镰状细胞性贫血等毁灭性遗传疾病”；同时强烈建议...

2017-02-05基因君

  Argonaute蛋白模型    图片来源：Laguna Design/SPL CRISPR-Cas9工具让科学家几乎能随意改变基因组。人们称赞它比以往的技术明显更简单、更廉价及更通用。CRISP...

2017-01-31基因君

今天，总部设在美国费城，致力于基因治疗的创新生物技术公司Spark Therapeutics公布了其领先候选产品 voretigene neparvovec（以前被称为SPK-RPE65）的3期临床试验的延续新数据。此前 voretigen...

2017-01-25基因君

MeiraGTx是一家位于纽约和英国的基因治疗公司，今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其专有的AAV介导基因治疗产品候选药物的孤儿药认定资格（ODD），其中包含色素性视网膜炎GTP酶调节剂基因治疗X连锁色素性视网膜炎（XLRP）...

2017-01-13基因君

12月5日，国际学术期刊Molecular Therapy发表了我所丁秋蓉研究组的最新研究成果“Prevention of Muscle Wasting by CRISPR/Cas9- mediated Disruption of Myos...