标签：基因治疗

2017-10-09基因君

2018年2月2日讯 /基因宝jiyinbao.com /——研究人员发现在猴子和小猪身上高剂量使用可以到达脊髓神经元的腺相关病毒（AAV9）输送基因进行基因治疗会产生严重的致命毒性。肝脏和神经元毒性与其他AAV病毒载体的免疫相关毒性不同。...

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对莱伯先天性黑蒙症患者而言，失明是一经出生就注定，需要一生去逐渐接受的事实。 它是一种在新生儿出生一年内就发病的罕见遗传病，每10万人中有2-3位不幸罹患。捕捉疾病痕迹的场景往往发生在，婴儿的目光不会追随悬挂晃动着的玩偶，对刺眼的光源却毫不...

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2017年10月26日 讯 /生物谷BIOON/ –日前，FDA批准了相关机构首次利用基因疗法来治疗因遗传突变而诱发的疾病；10月12日，一个由外部专家组成的小组一致投票通过了这种基因疗法在治疗遗传性失明上带来的益处或许超过了其...

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英国《自然·通讯》杂志19日发表一项合成生物学新进展：欧洲科学家团队设计出了一种全新合成生物学基因回路，并证明可以通过咖啡因激活这种合成基因回路。小鼠糖尿病模型研究显示，其可以成功调节血糖水平。该研究成果或将助力人类对抗糖尿病，同时亦展示了...

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2019年5月12日讯/生物谷BIOON/—在一项新的研究中，来自美国布罗德研究所等研究机构的研究人员发现酿脓链球菌Cas9（SpCas9）的首批小分子抑制剂能够更精确地控制基于CRISPR-Cas9的基因组编辑。具体而言，他们...

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    日前国际学术期刊《自然》发表了一项研究成果：德国一名7岁的儿童因患有交界性大疱性表皮松解症，导致全身80%的皮肤损伤丢失，在接受表皮干细胞基因治疗以后，这名患儿重获健康皮肤并出院，至今正常。 在此项研究之前，交界...

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  日前，Bluebird Bio（蓝鸟生物）公布了旗下即将获批的LentiGlobin基因疗法的预期定价，药物价格或将高达210万美元。 位于美国马萨诸塞州剑桥市的蓝鸟生物公司拥有的LentiGlobin是一种基因治疗方法，用于...

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2019年5月15日，上海——科学服务领域的世界领导者赛默飞世尔科技（以下简称：赛默飞）与上海锦斯生物技术有限公司（以下简称：锦斯生物）今日签署战略合作协议。根据此次协议，双方将在上海张江科学城（上海国际医学园区）共建基因治疗联合基地，依托...

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2017年12月11日/基因宝jiyinbao.com/—根据来自美国血液协会年度会议上的一项报告，来自St. Jude儿童医院研究所的研究者们开发出的一种基因疗法能够对患有X染色体突变导致的免疫缺陷症状的儿童起到广谱性的保护效...

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  基因治疗领域的创新公司一个个被收，原因可能不像看上去那样简单。 新年伊始，基因治疗领域交易频频，让人目不暇接。 新基公司（Celgene）“放血”，90亿美元收购巨诺，从此，这个血液肿瘤治疗领域的巨头也有了基因治疗新药，JCR...