标签：CRISPR

2017-10-09基因君

    今天美国生物技术公司Sangamo公布了其Hunter氏症（也称MPS II）体内基因编辑疗法SB-913的早期数据。两位低剂量患者没有什么应答，但两位中剂量患者使用SB-913 16周后糖胺聚糖（GAGs）水平...

2017-10-09基因君

12月1日，Editas Medicine公司宣布，美国FDA已经接受该公司为EDIT-101递交的IND申请，允许该公司开展使用CRISPR基因编辑手段治疗Leber先天性黑朦10型患者（LCA10）的临床试验。Editas Medici...

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2019年1月14日/生物谷BIOON/—在一项新的研究中，来自美国加州大学伯克利分校的研究人员利用一种称为循环排列（circular permutation）的技术，构建出一套称为Cas9-CP的新型Cas9变体，这将简化Ca...

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2019年4月18日讯/生物谷BIOON/—在一项新的研究中，来自美国加州大学伯克利分校和克莱蒙特学院联盟凯克研究所的研究人员将CRISPR与用石墨烯制成的电子晶体管结合在一起，构建出一种可在几分钟内检测出特定基因突变的新型手持...

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2019年5月18日讯/生物谷BIOON/—要听妈妈的话：西兰花是有好处的。长期以来与降低癌症风险有关的西兰花和其他十字花科蔬菜—-包括花椰菜、卷心菜、羽衣甘蓝、球芽甘蓝和无头甘蓝—含有一种让一个已知在多...

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我们都知道，很多人类疾病的发生都与基因突变有关，那么近期科学家们在该研究领域又取得了哪些重要研究成果呢？本文中，小编对相关研究成果进行整理，分享给大家！ 【1】HMG：揭示DNA突变引发神经变性疾病的分子机制 doi：10.1093/hmg...

2017-10-09基因君

一例与“柏林病人”（全世界唯一被治愈的艾滋病患者）相似的案例出现在北京。患者与“柏林病人”同患血液肿瘤兼艾滋病，治疗方案同是造血干细胞移植；不同的是，前者通过基因编辑的方法获得CCR5基因突变的造血干细胞，而后者的突变天然拥有。 9月12日...

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2019年11月15日 讯 /生物谷BIOON/ –近日，一项刊登在国际杂志Nature Biotechnology上的研究报告中，来自北卡罗来纳大学Eshelman药学院等机构的科学家们通过研究开发了一种新方法，能够利用CRI...

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从1957年世界上第一例骨髓移植技术成功救治一位重症联合免疫缺陷患者到现在，干细胞技术的发展已经长达半个世纪之久，在这几十年的研究中，科学家们一次次地见证了奇迹的诞生，干细胞治疗也逐步由实验室研究走向临床试验，大家期待的“干细胞治疗新时代”...

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2018年12月3日/生物谷BIOON/—CRISPR-Cas9是一种基因编辑技术，能够让人们在基因组的任何位置切割DNA，从而产生突变和关闭特定基因。全世界的科学家都在使用这项重要技术来研究哪些基因对各种疾病（从癌症到罕见疾病...