标签：基因疗法

2017-10-09基因君

2019年07月10日/生物谷BIOON/–uniQure是一家行业领先的基因治疗公司，近日该公司在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了第二代B型血友病基因疗法AMT-061（...

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2019年01月31日讯 /生物谷BIOON/ –Regenxbio是一家处于临床阶段的生物技术公司，旨在通过开发治愈性基因疗法，改善患者健康。其核心技术是NAV技术平台，包含了超过100种腺相关病毒（AAV）载体，可以用于基因...

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2019年3月10日讯/生物谷BIOON/—2017年末，科学家们首先开始尝试编辑成年人的基因，以治疗罕见的遗传疾病。2019年2月7日，在美国佛罗里达州奥兰多市举行的WORLDSymposium会议上，来自Sangamo 治疗...

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2019年7月21日讯/生物谷BIOON/—在一项新的研究中，来自美国波士顿儿童医院的研究人员报道了在遗传性心律失常小鼠模型中利用基因疗法抑制了这种疾病。这些发现为开发治疗遗传性心律失常的单剂量基因疗法提供了可能，而且也可能为治...

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  今日，Axovant Gene Therapies公司在第27届欧洲基因和细胞疗法协会（European Society of Gene and Cell Therapy）年会上宣布，初步临床数据表明，基因疗法AXO-AAV-...

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2019年01月31日讯 /生物谷BIOON/ –美国医药巨头强生（JNJ）旗下杨森制药近日宣布与临床阶段基因治疗公司MeiraGTx Holdings达成了全球合作和许可协议，开发、制造和商业化其临床阶段遗传性视网膜疾病资产（...

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  3月12日，Axovant公司宣布其在研基因疗法在一项治疗帕金森病的2期临床试验中取得了积极的早期数据。该疗法的安全性与耐受性得到了验证，且改善了患者的运动能力评分。 帕金森病是最常见的神经退行性疾病之一，患者大脑中的特定神经...

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  诺华公司上周宣布了其用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的实验性基因疗法Zolgensma临时中期试验结果，并于周五（4月19日）表示，正在调查试验中的死亡案例是否与该基因治疗有关。 2019年肌营养不良协会临床与科学会议上周在美国举...

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2019年8月17日讯/生物谷BIOON/—在一项新的临床研究中，一种可诱导的肿瘤定位基因疗法首次在胶质母细胞瘤患者中进行了测试。这种由两部分组成的方法涉及将一个编码免疫激活物的基因注射到脑瘤部位中并服用一种激活这个基因的药物，...

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2019年10月25日讯 /生物谷BIOON/ –AVROBIO是一家临床阶段的基因治疗公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其基因疗法AVR-RD-02治疗戈谢病（Gaucher disease）的孤儿药...