标签：基因疗法

2017-10-09基因君

  动脉网通过外媒获悉，美国生物制药公司Neurocrine近日宣布同意向Voyager Therapeutics（简称“Voyager”）支付1.15亿美元现金，以每股11.96美元的价格收购Voyager价值5000万美元的股...

2017-10-09基因君

  过去一个月里，基因疗法领域不断升温，多家大型生物医药公司通过并购专攻基因疗法的生物技术公司来布局基因疗法的开发。继罗氏（Roche）收购明星基因疗法公司Spark Therapeutics之后，渤健（Biogen）日前以8亿美...

2017-10-09基因君

  本月初，bluebird bio的基因疗法Zynteglo获得欧盟委员会批准，治疗输血依赖型β地中海贫血。5月中，诺华公司的重磅基因疗法Zolgensma获得美国FDA批准，治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者。多家大型药企也在...

2017-10-09基因君

日前，Amicus Therapeutics公司在第48届儿童神经病学学会（Child Neurology Society）年会上，公布了治疗CLN6 Batten病（Batten disease）的基因疗法的积极中期临床数据。在接受一次基...

2017-10-09基因君

2019年3月21日 讯 /生物谷BIOON/ –全球至少有200万例失明病例是因眼部遗传性疾病所引发的，目前研究人员已经发现了几百种诱发眼部疾病的基因，但在很多情况下研究者并不清楚病因，因为他们并未发现所有引起眼部疾病的基因。...

2017-10-09基因君

    日前，Krystal Biotech公司宣布，其基因疗法KB103在2期临床试验中取得积极结果，治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。该疗法同时获得了FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定，RMAT认定...

2017-10-09基因君

    自1990年全球首例基因治疗临床试验的成功开展揭开了基因治疗时代的序幕之后，病毒载体的安全性问题却接连出现，导致绝大多数基因治疗临床试验的中止。由病毒载体带来的致病风险成为阻碍基因治疗发展的严峻问题，开发更加安全...

2017-10-09基因君

《自然》在线刊发来自加州大学伯克利分校Jennifer Doudna教授的重磅研究结果。这位基因编辑领域的领军人物报告了一种能调控人类基因组的新系统CRISPR–CasX，其编辑功能与先前已描述的Cas9、Cas12a系统都不相同。这为CR...

2017-10-09基因君

作为当今生命科学领域最火热的基因编辑技术，CRISPR因其高效、便捷、适用范围广而备受科研工作者青睐，被誉为生命科学领域的一把“魔剪”。2019年3月14日，全球领先的科技公司默克与浙江大学正式建立CRISPR核心合作伙伴关系，浙江大学首次...

2017-10-09基因君

  日前，诺华（Novartis）公司旗下的AveXis公司，在美国神经病学学会（American Academy of Neurology）2019年会上公布了该公司开发的基因疗法Zolgensma，在治疗不同类型的脊髓性肌肉萎...