标签：基因治疗

2017-10-09基因君

  地中海贫血（β-thalassemia）是一种单基因突变引起的遗传性疾病，它损害机体产生血红蛋白关键成分的能力，从而影响氧气输送到器官和组织。患有最严重β-地中海贫血的人需要终身定期接受输注红细胞和去铁治疗。 异基因造血干细胞...

2017-10-09基因君

  近日，中国科学院深圳先进技术研究院博士周文华等在CRISPR等温扩增基因检测技术领域取得新进展。相关工作“A CRISPR-Cas9-triggered strand displacement amplification me...

2017-10-09基因君

  日前，Biogen（渤健）宣布将以总计约8亿美元（每股25.50美元）的价格收购眼科基因治疗公司NightstarTherapeutics。收购消息公布后，Nightstar公司股票3月4日早盘飙升逾66％。该协议将使得Bio...

2017-10-09基因君

  日前，Fibrocell Science宣布与Castle Creek Pharmaceuticals达成一项合作协议，开发和推广Fibrocell的主打在研基因疗法FCX-007，用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RD...

2017-10-09基因君

    日前，Krystal Biotech公司宣布，其基因疗法KB103在2期临床试验中取得积极结果，治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。该疗法同时获得了FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定，RMAT认定...

2017-10-09基因君

2019年12月9日讯/基因宝jiyinbao.com/—今年早些时候，有消息人士向《麻省理工科技评论（MIT Technology Review）》杂志发送了贺建奎（He Jiankui）的一份未发表的论文手稿的副本，该手稿副...

2017-10-09基因君

电视中《血疑》的主人公幸子，轻微外伤或是身体自发出血就会引发血流不止，不得不被急送到医院接受凝血因子治疗，给生活带来巨痛。 这种疾病就是血友病，一种性染色体遗传导致的罕见凝血功能障碍。一项来自北京儿童医院血液病中心的调查显示，目前全球血友病...

2017-10-09基因君

血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。 专注基因和细胞治疗的生物医药公司Oxford BioMedica（OXB...

2017-10-09基因君

bluebird bio今天公布了发表在《New England Journal of Medicine》上的两项临床研究结果。研究显示，其新型基因疗法LentiGlobin可使输血依赖型β地中海贫血（TDT）患者免于或减少长期输血。最新完...

2017-10-09基因君

2018年7月5日/生物谷BIOON/—在两项开创性的概念验证研究中，两个研究团队利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术校正导致α-1抗胰蛋白酶（alpha-1 antitrypsin, AAT）缺乏症的基因突变，成功地在α-...