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罕见皮肤病基因疗法！首创局部基因疗法KB103治疗大疱性表皮松解症(DEB) II期临床获得成功
2019年06月26日讯 /生物谷BIOON/ –Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司，近日公布了候选基因疗法KB103（bercolagene telserpavec）治疗营养不良...
标签：基因疗法
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Genome Research：基因治疗可以减少肥胖，逆转小鼠的2型糖尿病
2019年9月22日讯 /生物谷BIOON /——全球近5亿人受到肥胖的影响，其中很多是儿童。与肥胖相关的疾病，包括心脏病、中风、2型糖尿病和癌症，是可预防死亡的主要原因。肥胖是由遗传因素和环境因素共同造成的，影响了有效的抗肥胖药物的开发，...
新基因疗法可用于治疗颞叶癫痫
德国柏林夏里特大学医院和奥地利因斯布鲁克医科大学合作，开发了一种新方法来治疗颞叶癫痫，这种靶向基因疗法针对癫痫发作时的位置进行给药，抑制癫痫发作症状。 在整个欧洲，约有500万人患有癫痫病，其特征是神经细胞反复同...
色盲将可治疗！强生投资遗传性视网膜病基因疗法
1月31日，强生旗下杨森制药公布称，公司与临床阶段基因疗法公司MeiraGTx Holdings达成了一项全球合作及项目许可协议，双方将在临床阶段遗传性视网膜疾病基因疗法候选产品上进行开发、生产及商业化合作，其中这些候选项目包括CNGB3或...
获欧盟委员会支持 首款β地中海贫血症基因疗法今年有望上市
bluebird bio宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）对其在研基因疗法Zynteglo（前称LentiGlobin）的上市授权申请（MAA）表达了支持。他们推荐批准这款基因疗法用于治疗12岁以上非β...
基因泰克公司口服SMA疗法获得积极临床结果
今日，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司今日宣布了该公司开发的口服脊髓性肌肉萎缩症（SMA）疗法risdiplam在两项临床试验中的最新结果。试验结果表明，risdiplam不但可以改善1型SMA患者的症...
罕见皮肤病基因疗法-KB103治疗大疱性表皮松解症(DEB)获美国FDA再生医学先进疗法资格(RMAT)
2019年06月27日讯 /生物谷BIOON/ –Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导候选基因疗法KB103（berco...
CRISPR基因编辑疗法人体临床试验公布积极数据
CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals昨日宣布CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001，在正在进行的1/2期临床试验中取得积极中期数据。一名输血依赖性β地中海贫血症（TDT）...
PNAS：基因疗法能够治疗小鼠先天性耳聋症状
2019年2月21日 讯 /基因宝jiyinbao.com/ –与迈阿密，哥伦比亚和旧金山的大学合作，来自巴斯德研究所，Inserm，CNRS，法兰西学院，索邦大学和Clermont Auvergne大学的科学家们成功恢复了DF...
将基因编辑技术用于人类生殖研究领域或是“不负责任”的
2019年4月1日 讯 /生物谷BIOON/ –近日，来自世界卫生组织（WHO）的专家们表示，对于科学家们而言，将基因编辑技术用于人类生殖的目的或许是不负责任的，但WHO却并没有呼吁禁止该项行为。此外专家们还胡须联合国卫生机构应...