Sci Trans Med:基因疗法——治疗视力的新手段
基因替换或基因编辑策略可能潜在地逆转视力丧失的问题。在视网膜变性的早期阶段,当感光细胞(视杆细胞和视锥细胞)仍然完整时,早期干预是特别有希望的。第一个批准用于Leber先天性黑蒙(LCA)的基因疗法确认了双等位基因RPE65突变,为全球其他...
基因替换或基因编辑策略可能潜在地逆转视力丧失的问题。在视网膜变性的早期阶段,当感光细胞(视杆细胞和视锥细胞)仍然完整时,早期干预是特别有希望的。第一个批准用于Leber先天性黑蒙(LCA)的基因疗法确认了双等位基因RPE65突变,为全球其他...
2019年10月1日 讯 /基因宝jiyinbao.com/ –在以大鼠,猪和猴子为模型的实验中,约翰霍普金斯大学医学院的研究人员开发了一种挽救视力的基因疗法。如果被证明对人类安全有效,该技术可以为诸如湿性年龄相关性黄斑变性(A...
本文中,小编整理了多篇研究成果,共同解读科学家们在基因疗法研究领域取得的新成果,分享给大家! 图片来源:www.pixabay.com 【1】JCI:新技术提高基因疗法治疗视力的效果 doi:10.1172/JCI129085 在以大鼠,猪...