《Gene Therapy》权威呼吁: 各方应加快改革进程,让细胞和基因疗法更好惠及患者丨
下一代细胞和基因疗法为患者带来了巨大的希望,包括癌症的高完全反应率和逆转特定基因突变引起的失明等。美国食品和药品监督管理局(FDA)在2018年收到近500个涉及基因治疗产品的活跃研究性新药(IND)申请,过去十年中有23亿美元资金用于私人...
下一代细胞和基因疗法为患者带来了巨大的希望,包括癌症的高完全反应率和逆转特定基因突变引起的失明等。美国食品和药品监督管理局(FDA)在2018年收到近500个涉及基因治疗产品的活跃研究性新药(IND)申请,过去十年中有23亿美元资金用于私人...
2019年9月21日 讯/基因宝jiyinbao.com/ –波士顿大学医学院研究人员最近开发出一种新的基因治疗替代工具,从而能够创造更快,成本更低的方法。 基因治疗是一种通过基因编辑来治疗疾病的临床技术。一种方法是使用腺相关病...
2019年7月2日讯 /生物谷BIOON /——巴西圣保罗州癌症研究所(ICESP)的研究人员在将一种基因改造过的病毒注射到患有前列腺癌的小鼠体内后,用这种病毒摧毁了肿瘤细胞。该病毒还使肿瘤细胞对化疗药物更敏感,阻止肿瘤进展,在某些情况下几...
2019年7月21日讯/生物谷BIOON/—在一项新的研究中,来自美国波士顿儿童医院的研究人员报道了在遗传性心律失常小鼠模型中利用基因疗法抑制了这种疾病。这些发现为开发治疗遗传性心律失常的单剂量基因疗法提供了可能,而且也可能为治...
2019年8月17日讯/生物谷BIOON/—在一项新的临床研究中,一种可诱导的肿瘤定位基因疗法首次在胶质母细胞瘤患者中进行了测试。这种由两部分组成的方法涉及将一个编码免疫激活物的基因注射到脑瘤部位中并服用一种激活这个基因的药物,...
2019年8月22日讯/生物谷BIOON/—近年来,进入临床试验的蛋白治疗剂的数量急剧增加。这类治疗剂的一个重要限制是它们可能是宿主适应性免疫系统的靶标。业已存在的免疫力和治疗诱导的免疫应答都能够潜在地降低治疗效果。 鉴于CRI...
2019年8月24日讯/生物谷BIOON/—尼曼-皮克病(Niemann-Pick disease, NPD)又称为鞘沉积病(sphingolipidoses),是一种溶酶体贮积症,其特征在于神经变性和早期死亡。它是一种先天性糖...
2019年10月1日 讯 /基因宝jiyinbao.com/ –在以大鼠,猪和猴子为模型的实验中,约翰霍普金斯大学医学院的研究人员开发了一种挽救视力的基因疗法。如果被证明对人类安全有效,该技术可以为诸如湿性年龄相关性黄斑变性(A...
2019年10月19日讯/基因宝jiyinbao.com/—基因疗法的出现,为免疫系统缺陷以及血液类疾病(例如镰状细胞性贫血和白血病)提供了广阔的治疗前景。以往这些疾病需要进行骨髓移植,而如今可以通过”编辑”患者体内的干细胞来纠...