标签：RNA剪接

2018-10-09基因君

  10月5日，国际学术期刊《分子细胞》在线发表了中国科学院上海生命科学研究院（营养与健康研究院）常兴研究组题为Genetic modulation of RNA splicing with a CRISPR-guided cyt...

2017-10-09基因君

    10月5日，国际学术期刊《分子细胞》在线发表了中国科学院上海生命科学研究院（营养与健康研究院）常兴研究组题为Genetic modulation of RNA splicing with a CRISPR-gui...

2017-10-09基因君

  日前，诺华（Novartis）公司旗下的AveXis公司，在美国神经病学学会（American Academy of Neurology）2019年会上公布了该公司开发的基因疗法Zolgensma，在治疗不同类型的脊髓性肌肉萎...

2017-10-09基因君

  今日，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司今日宣布了该公司开发的口服脊髓性肌肉萎缩症（SMA）疗法risdiplam在两项临床试验中的最新结果。试验结果表明，risdiplam不但可以改善1型SMA患者的症...

2017-10-09基因君

FDA共批准两款脊髓性肌萎缩基因疗法，Zolgensma和Spinraza，在用药便利性、成本效益以及临床疗效上，前者都要优于后者。近日诺华公布了Zolgensma的最新临床数据，表明Zolgensma具有长期疗效性且安全性良好。2019年...